Investing.com -- Ionis Pharmaceuticals股价在周五盘前交易中上涨6%，此前该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准TRYNGOLZA™（olezarsen）用于治疗家族性乳糜微粒血症（FCS），这是一种罕见且危及生命的疾病。这标志着公司的一个重要里程碑，TRYNGOLZA成为美国首个获批用于治疗FCS的药物，Ionis预计这将是未来三年内四个产品上市的第一个。
TRYNGOLZA与低脂饮食配合使用，已显示可显著降低成年人的甘油三酯水平，并大幅降低急性胰腺炎事件的风险。此次批准基于Phase 3 Balance临床试验的数据，该试验证明了甘油三酯水平的显著降低和急性胰腺炎事件的临床意义减少。该治疗具有良好的安全性，每月通过自动注射器自行注射一次。
Ionis首席执行官Brett P. Monia博士称FDA的批准对FCS患者及其家人来说是一个变革性时刻，强调了该治疗可能改变疾病进程的潜力。这一批准凸显了Ionis向全面整合的商业化阶段生物技术公司的演变，预计未来还将有一系列药物问世。
FDA的决定受到Phase 3 Balance试验积极结果的影响，这些结果此前已在《新英格兰医学杂志》上发表。试验的研究员Alan Brown博士对现在能为FCS患者提供有效的处方选择表示兴奋。
FCS的特征是极高的甘油三酯水平和高风险的急性胰腺炎，后者可能致命。在美国，估计FCS影响多达约3,000人，大多数病例仍未被诊断。TRYNGOLZA将在今年年底前在美国上市，Ionis承诺提供支持服务，帮助患者获得治疗。
TD Cowen分析师Yaron Werber呼应了公司的观点，评论道："今天FDA批准Tryngolza（olezarsen；QM SC ApoCIII ASO）用于家族性乳糜微粒血症（FCS）治疗，标志着Ionis商业化演变的关键一步，这是公司首个完全自主拥有的独立产品获批。Tryngolza现在是FCS唯一获批的治疗方法，我们认为其标签接近最佳情况。"
此次批准还包括优先审查，此前已获得快速通道、孤儿药和突破性疗法认定。此外，olezarsen正在欧盟接受审查，计划在其他国家进行监管申请。Ionis还在三个Phase 3临床试验中评估olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）。
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