周一，Larimar Therapeutics的股价出现显著下跌，此前该公司发布了其正在进行的弗里德赖希共济失调治疗研究的数据更新。更新报告中包括两名患者出现严重不良事件(SAE)，这两名患者随后选择退出研究。尽管这些事件在24小时内得到解决，但该股在纽约交易中一度暴跌51%，随后略有回升，跌幅收窄至25%。
该公司在盘前声明中表示，在开放标签扩展(OLE)研究中，每日25毫克nomlabofusp皮下注射"在长达260天的时间里总体耐受性良好"。Larimar仍然致力于在2025年下半年向美国监管机构提交生物制品许可申请(BLA)，旨在为这种罕见神经退行性疾病的治疗获得潜在的加速批准。
根据2024年12月16日的新闻稿，Larimar宣布OLE研究的初步数据积极，显示nomlabofusp增加并维持了组织frataxin (FXN)水平。该公司还观察到早期趋势表明可能存在临床益处。治疗似乎在第30天达到稳态，六名参与者已开始剂量升至50毫克。此外，针对儿科药代动力学(PK)研究的青少年筛选正在进行中，预计将于2025年初开始给药。
尽管遇到挫折，来自Leerink Partners、Citi和Guggenheim的分析师分享了他们对该股潜力的看法。他们承认不良事件的存在，但强调了令人鼓舞的生物标志物和功能数据、公司强劲的资产负债表以及nomlabofusp项目的持续发展。他们还指出，股价对安全性新闻的反应似乎过度，建议在股价下跌时买入，重申对该药物良好风险/收益比的信心。
截至2024年第三季度末，Larimar拥有2.037亿美元的现金和投资，将其财务能力延长至2026年第二季度。该公司正在为即将到来的关键里程碑做准备，包括在2025年年中启动全球确认/注册研究，OLE研究中50毫克剂量的初步数据，以及计划在2025年下半年提交BLA以获得潜在的加速批准。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。