智通财经APP讯，和黄医药(00013)今日宣布将于2024年6月13日至6月16日在西班牙马德里及线上举行的欧洲血液协会(“EHA”)年会上公布索乐匹尼布ESLIM-01III期研究的顶线及亚组结果，以及创新探索性血液恶性肿瘤疗法HMPL-306、HMPL-760及他泽司他(tazemetostat)的最新及更新后的临床数据。
ESLIM-01研究是一项在中国开展的索乐匹尼布用于治疗既往接受过至少一线标準治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验(NCT05029635)。在188名随机接受口服索乐匹尼布或安慰剂治疗的患者中，索乐匹尼布在原发免疫性血小板减少症患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，持续应答率为48.4%，而安慰剂组则为零(p<0.0001)。接受索乐匹尼布治疗的患者出现应答的中位时间为1.1周。索乐匹尼布表现出可耐受的安全性，在接受索乐匹尼布治疗的患者中，25.4%出现3级或以上的治疗期间不良事件(TEAE)，而安慰剂组则为24.2%。索乐匹尼布亦显着改善了患者躯体功能和精力/疲劳方面的生活质量(p<0.05)。
研究中大部分患者既往都接受过大量治疗，中位既往免疫性血小板减少症治疗线数为四线，且大部分(71.3%)患者既往曾接受过TPO/TPO-RA1治疗。进一步的事后亚组分析显示，无论既往的治疗线数或者既往TPO/TPORA治疗情况(包括TPO/TPO-RA治疗类型或治疗方案的数量)如何，索乐匹尼布在免疫性血小板减少症患者中均带来一致的临床获益。
除了在免疫性血小板减少症中取得的极具潜力的数据外，现正在进行中的索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)的ESLIM-02II/III期研究(NCT05535933)的II期部分的结果也将于大会上公布。索乐匹尼布治疗与安慰剂相比展示出令人鼓舞的血红蛋白(Hb)获益，前8周的整体应答率为43.8%对比0%，24周索乐匹尼布治疗期间(包括从安慰剂交叉的患者)的整体应答率为66.7%。索乐匹尼布亦展现出良好的安全性。