智通财经APP获悉，2月7日，中国国家药监局官网最新公示，批准罗氏(RHHBY.US)申报的可伐利单抗注射液(曾用名：珂罗利单抗，crovalimab)上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年(≥12岁)患者。公开资料显示，可伐利单抗是一款人源化抗补体蛋白C5单克隆抗体。根据NMPA公示，该品种为全球同步研发，中国首先批准上市，为患者提供了新的治疗选择。
据了解，PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者容易出现乏力、骨髓衰竭、血红蛋白尿、贫血、血栓等症状。抑制补体C5是具有显著临床症状的PNH患者的治疗标准。
可伐利单抗正是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用的单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。
此前，据罗氏新闻稿介绍，可伐利单抗对PHN治疗有效性和便利性都有很大提高。在常规输血治疗中，PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3～4小时，而可伐利单抗可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。