智通财经APP获悉，2024年2月6日，和誉医药(02256)宣布，就其2023年12月与总部位于德国达姆施塔特的领先科技公司默克公司(以下简称“默克”)对Pimicotinib(ABSK021)达成的独家许可协议，已收到首付款7000万美元，按当天汇率，约合人民币5.03亿元，标志着该合作的第一步圆满完成。该首付款的到账，进一步充盈了和誉医药的现金储备，也将为和誉医药后续管线研发和国际化战略的推进提供助力。
2023年12月1日，和誉医药与默克签署了授权合约，根据合约条款，和誉医药授予默克在中国内地、中国台湾、中国香港和中国澳门，针对Pimicotinib就所有适应症进行商业化的许可及Pimicotinib全球范围内商业化权利的独家选择权 (以下简称“全球商业化选择权”)。此外，默克可选择在若干条件下共同开发Pimicotinib的其他适应症。根据合约条款，和誉医药可以获得7,000万美元的一次性、不可退还的首付款。如果默克行使全球商业化选择权，则默克将向和誉医药支付额外行权费。首付款行权费以及研发与商业化里程碑付款总金额可能高达6.055亿美元，除此之外默克还将向和誉医药支付两位数百分比的销售提成。
Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，已获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定，美国快速通道认定、欧洲孤儿药资格认定用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，并已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心三期临床试验。此项研究也是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展的全球III期研究。
此外，和誉医药在2023年CTOS年会上公布了Pimicotinib的临床Ib期试验TGCT患者一年长期随访数据的进一步更新。Pimicotinib在50 mg QD队列中 ORR达到了87.5%(28/32，包括3例CR)，疗效数据优异。Pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验。
除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期临床试验和针对晚期胰腺癌的II期临床试验。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。