智通财经APP获悉，9月29日，Amicus Therapeutics, Inc.(FOLD.US)宣布，美国FDA已经批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65 mg胶囊上市，治疗晚发型庞贝病患者，这些患者体重超过40公斤并且接受现有酶替代疗法(ERT)之后病情没有改善。这是首款针对这些患者的双成分疗法。它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。
据悉，Pombiliti + Opfolda是一款独特的双成分疗法。Pombiliti(是一种人源重组酸性α-葡萄糖苷酶，具有优化的多糖修饰，可加强细胞对药物的吸收。被细胞吸收后，它被处理成为成熟的活性形式，可以降解糖原。Opfolda是一种口服酶稳定剂，旨在稳定血液中的蛋白酶，增强cipaglucosidase alfa的活性。此前，它已经获得了欧盟和英国监管机构的批准。
Pombiliti + Opfolda的治疗效果和安全性也得到了临床研究的支持。此前，根据1/2期临床研究的疗效结果，FDA授予它治疗晚发型庞贝病的突破性疗法认定。关键性3期临床试验PROPEL的试验结果显示，这一双成分疗法与标准治疗方式alglucosidase alfa相比，在治疗晚发型庞贝病患者(包括已经过ERT治疗但治疗需求尚未得到满足的患者)方面获得了具有临床意义的改善效果。