智通财经APP获悉，10月27日，诺华制药 (NYSE:NVS)宣布，公司旗下口服疗法iptacopan（LNP023），在治疗C3肾小球病（C3G）患者的2期临床试验中，获得积极中期临床结果。
据悉，Iptacopan（LNP023）是一款“first-in-class”口服的小分子可逆性补体因子B（factor B）抑制剂，补体因子B是补体级联替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
另外，C3G是原发性肾小球肾炎的一种严重形式，约50%的患者在10年内进展为终末期肾病（ESRD），50-70%的患者在肾移植后出现疾病复发。根据临床评估，iptacopan可稳定肾功能。在入组长期扩展研究后已接受治疗6个月的7例患者中，该效应得以维持。
目前，Iptacopan有可能成为第一个替代补体途径抑制剂，以减缓许多补体驱动疾病的疾病进展。