波士顿 - 根据InvestingPro数据，目前市值1.8亿美元且流动性强的临床阶段生物技术公司Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY)宣布了其ENERGY 1试验和扩展获取计划(EAP)的积极中期结果。这些试验评估了调查性药物INZ-701在患有ENPP1缺陷症的婴儿和幼儿中的效果。数据显示生存率、心脏功能有所改善，动脉钙化和低磷血症有所减少，且未报告严重的治疗相关不良事件。
ENERGY 1试验和EAP评估了INZ-701在患有婴儿全身性动脉钙化(GACI)的患者中的疗效，GACI是ENPP1缺陷症的一种严重形式。虽然公司保持7.68的健康流动比率，且持有的现金多于债务，但InvestingPro分析指出，快速现金消耗仍是投资者需要考虑的关键因素。治疗使研究中的婴儿一岁以后的生存率达到80%，相比历史上50%的生存率有显著提高。此外，所有存活的患者都显示动脉钙化大幅减少或稳定，左心室射血分数也有所改善。
Inozyme还完成了其ENERGY 3关键试验在患有ENPP1缺陷症的儿科患者中的入组，预计将在2026年初获得顶线数据。该试验旨在支持INZ-701用于治疗佝偻病这一关键临床终点。
此外，公司已从FDA和EMA获得了其计划中的ASPIRE关键试验的监管指导，该试验将聚焦于儿童ABCC6缺陷症的严重并发症。试验设计获得了监管机构的初步支持，Inozyme正在完善研究方案，计划于2026年初启动试验。
ENPP1缺陷症和ABCC6缺陷症是罕见的遗传疾病，会导致严重的健康并发症，包括动脉钙化、佝偻病和心血管问题。目前这些疾病尚无获批的治疗方法。
这一公告基于Inozyme Pharma Inc.的新闻稿声明，反映了公司在解决影响骨骼健康和血管功能的罕见疾病未满足医疗需求方面的持续努力。最近有三位分析师上调了盈利预估，且股票交易价格低于InvestingPro的公允价值估计，寻求详细分析的投资者可以通过InvestingPro平台获取超过10个额外的ProTips和全面的财务指标。
在其他近期新闻中，Inozyme Pharma成为几家分析师上调评级的对象，并披露了其正在进行的临床试验的有望中期数据。Jefferies对Inozyme Pharma给予买入评级，强调了其主要药物候选品INZ-701的潜力。Piper Sandler也将Inozyme Pharma的目标价上调至43美元，维持对公司股票的增持评级。H.C. Wainwright重申了对Inozyme Pharma股票的买入评级和14.00美元的目标价。
Inozyme Pharma的主要药物候选品INZ-701目前正在进行临床试验。二期研究显示了有望的结果，包括在ENPP1和ABCC6酶缺乏的成年人中快速使焦磷酸盐(PPi)水平正常化。公司还计划在2025年启动INZ-701在钙质沉着症患者中的注册试验，但需要监管批准和资金支持。
最近的发展包括任命Erik Harris加入董事会，以及宣布在由Jefferies LLC促成的场外股票发行计划中还剩约2380万美元。此外，公司第三季度更新披露计划在2024年第四季度发布ENERGY 1b期试验的中期数据，预计在2026年初获得ENERGY 3试验的顶线结果。
这些发展反映了Inozyme Pharma在生物制药板块的持续努力。需要注意的是，这些更新基于事实信息，不包含对公司未来表现的个人意见或预测。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。