宾夕法尼亚州韦恩 - Palvella Therapeutics Inc. (NASDAQ:PVLA)今天宣布,其QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶用于治疗微囊性淋巴管畸形(微囊性LMs)的二期研究结果已在《血管异常杂志》上发表。该研究显示,经过12周的治疗期,100%的参与者出现显著改善。根据InvestingPro数据,分析师维持强烈买入共识,目标价在$30至$38之间。该公司股价今年迄今上涨近19%,目前交易价格为$14.25。
该试验评估了QTORIN™雷帕霉素的安全性和有效性,结果显示在多个有效性终点上达到名义统计学显著性。值得注意的是,临床医生和患者的整体印象评估,以及对个别临床表现的评估均显示出积极结果。该治疗总体耐受性良好,没有报告与药物相关的严重不良事件。InvestingPro分析显示,该公司保持"良好"的财务健康评分2.76,流动比率健康,为2.14。
微囊性LMs是一种罕见的遗传性疾病,特征是淋巴管畸形,导致反复感染和慢性衰弱。目前,美国有超过30,000名患者被诊断患有这种疾病,但尚无FDA批准的治疗方法。
专注于罕见遗传性皮肤疾病的Palvella Therapeutics公司目前正在进行一项名为SELVA的三期单臂、基线对照试验,计划招募约40名受试者。美国食品和药物管理局已授予QTORIN™雷帕霉素突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定。
正在进行的SELVA试验旨在进一步评估QTORIN™雷帕霉素的潜力,预计将在2026年第一季度获得初步数据。如果成功,QTORIN™雷帕霉素可能成为美国首个获批用于治疗微囊性LMs的疗法,有望建立新的护理标准。
这一进展基于Palvella Therapeutics Inc.的新闻稿声明,并不构成对该公司或其产品的背书。要深入了解PVLA的财务指标和增长潜力,包括独家ProTips和详细的估值分析,请访问InvestingPro。
在其他近期新闻中,Palvella Therapeutics和Pieris Pharmaceuticals在各自领域都取得了重大进展。Palvella预计将在2025年底获得评估QTORIN雷帕霉素用于皮肤静脉畸形(VMs)的二期TOIVA试验结果。该公司还以微囊性淋巴管畸形(微囊性LMs)为目标,预计在2026年初获得三期数据。H.C. Wainwright对Palvella的潜力表示信心,重申了对该公司股票的买入评级。
与此同时,Pieris Pharmaceuticals宣布了董事会变动和与Palvella Therapeutics正在进行的合并更新。合并正在推进,完成后Palvella将成为Pieris的全资子公司。为回应对合并的更多信息需求,Pieris提供了补充披露,包括Palvella截至2038年的更新财务预测。
这些发展突显了两家公司致力于推进各自医疗创新和战略计划的承诺。虽然这些是最近的发展,但建议投资者密切关注Palvella Therapeutics和Pieris Pharmaceuticals未来的更新。
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