马萨诸塞州剑桥 - 市值38.2亿美元的生物制药公司Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)正在推进apitegromab的商业化进程，这是一种潜在的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物。该公司股价在过去六个月内飙升超过414%，计划在2025年第一季度提交监管申请，并有望在同年第四季度在美国上市。根据InvestingPro分析，SRRK还有12个额外的投资洞察，包括盈利能力和增长潜力的关键指标。
Apitegromab是一种针对肌肉的疗法，目前正处于SMA的后期开发阶段，SMA是一种罕见的神经肌肉疾病。该公司旨在将其应用扩展到其他罕见的神经肌肉疾病，利用其选择性抗肌肉生长抑制素方法。
除SMA外，Scholar Rock还在推进其心血管代谢项目，预计在2025年第二季度公布EMBRAZE肥胖症Phase 2试验的初步数据。该试验正在评估apitegromab与GLP-1受体激动剂的联合使用。另一个候选药物SRK-439，同样针对肌肉生长抑制素，计划在2025年第三季度提交新药研究申请(IND)，用于肥胖症治疗。
该公司2025年的战略重点包括将apitegromab商业化用于SMA治疗，扩大apitegromab的潜在益处，以及推进心血管代谢疾病的抗肌肉生长抑制素项目。
Scholar Rock还启动了针对2岁以下SMA患者的Phase 2 OPAL临床试验，计划于2025年年中开始。这是继关键的Phase 3 SAPPHIRE试验取得积极结果之后的举措，该试验达到了改善SMA患者运动功能的主要终点。
公司的财务状况稳健，有足够的资金支持运营和资本支出需求至2026年第四季度。根据InvestingPro数据，Scholar Rock保持3.88的健康流动比率，表明流动性强，同时保持适度的债务水平。分析师的目标价格范围从33美元到57美元不等，反映了对公司增长潜力的不同预期。Scholar Rock的管理层将在第43届摩根大通年度医疗保健会议上提供进一步更新。投资者可以通过InvestingPro获取详细的Pro研究报告，该报告涵盖了这家公司和其他1,400多家顶级美国股票的全面分析。
Apitegromab已获得FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，以及EMA的PRIME和孤儿药指定，用于治疗SMA。然而，apitegromab尚未获得FDA或任何其他监管机构批准用于任何用途。
本文中呈现的信息基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Scholar Rock在其药物试验取得重大进展后，受到多家分析师的上调评级。H.C. Wainwright将Scholar Rock的目标价上调至50.00美元，维持买入评级，这是在Biohaven的taldefgrobep alfa用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的Phase 3 RESILIENT研究失败的消息公布后做出的调整。这一调整基于对Scholar Rock的apitegromab的预期市场表现和潜力。
Truist Securities在竞争对手的SMA药物在Phase 3试验中失败后，也将公司的目标价上调至45.00美元。该公司将Apitegromab的峰值销售预估提高到15亿美元，反映出他们认为SMA市场机会可能比此前预期的更大。
BMO Capital Markets将Scholar Rock的目标价调整为39.00美元，维持优于大市评级。该公司强调了公司第三季度的盈利情况和apitegromab的Phase 3 SAPPHIRE研究的积极结果。
这些最新进展突显了Scholar Rock在满足医疗领域未满足需求方面的持续努力，计划在2025年第四季度在美国商业推出Apitegromab，并预计在2024年底启动一项安慰剂对照的Phase 2肥胖症试验。
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