圣地亚哥 - 市值6.27亿美元的生物技术公司Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)宣布，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA），申请对象为用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的细胞疗法deramiocel。如果FDA批准，这可能成为首个获批用于治疗DMD这一方面的疗法。根据InvestingPro数据，该公司股票在过去六个月内上涨了近192%，反映出投资者对这一进展的乐观情绪日益增强。
这份BLA是基于全面的临床试验结果，包括二期HOPE-2和HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究。这些试验表明，deramiocel可能有助于管理与DMD相关的心脏并发症。DMD是一种遗传性疾病，特征是肌肉退化和过早死亡。公司已向FDA申请优先审查，这可能将标准的10个月审查期缩短至6个月。
Capricor的首席执行官Linda Marbán博士对申请的实力以及对患者潜在的益处表示乐观。该疗法已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定，并在美国获得RMAT认定，在欧洲获得ATMP认定。
作为这一里程碑的一部分，根据与其分销合作伙伴日本新药株式会社签订的美国商业化和分销协议条款，Capricor将获得1000万美元的付款。此外，如果FDA批准，由于该疗法的罕见儿科疾病认定，Capricor可能有资格获得优先审查凭证。虽然公司目前保持强劲的流动性，资产负债表上的现金多于债务，但InvestingPro分析显示，其基本面具有挑战性，过去十二个月毛利率为-95%，EBITDA为-3480万美元。
Deramiocel（CAP-1002）由同种异体心肌球衍生细胞（CDCs）组成，在临床研究中已显示出免疫调节、抗纤维化和再生效果。已有超过200名患者接受了CDCs治疗，相关研究还发表了100多篇同行评议的科学文章。
在美国，DMD影响约每3,500名男性新生儿中的1名，估计患者人数为15,000-20,000人。该疾病导致肌肉进行性损伤和心力衰竭，后者是DMD患者的主要死因。目前的治疗方法有限，尚无治愈方法。
这则新闻基于Capricor Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，尽管市场因FDA向参与该公司deramiocel HOPE-3研究的研究人员发出警告信而出现波动，但Jones Trading仍维持Capricor Therapeutics的买入评级和40.00美元的目标价。预计公司将在2024年底前完成滚动生物制品许可申请（BLA）提交，有望在2025年下半年获得FDA批准。
Capricor还扩大了与日本新药的分销协议，现已覆盖欧洲，潜在销售里程碑高达7.15亿美元。公司报告2024年第三季度净亏损约1260万美元，但现金余额约为1.65亿美元，支持即将到来的商业发布和生产扩张。
在其他进展方面，欧洲药品管理局（EMA）授予deramiocel孤儿药和先进疗法药物（ATMP）认定，可能加速其在欧洲的开发和市场独占权。Piper Sandler重申了对Capricor的增持评级和35.00美元的目标价，强调了deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病方面的潜力。
这些是Capricor Therapeutics近期的一些进展，反映了公司正在进行的进步和战略举措。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。