这一批准标志着Vertex Pharmaceuticals在开发遗传疾病治疗方面的重要里程碑。该公司的产品组合包括用于治疗囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血等疾病的疗法。尽管过去一周该公司股价下跌了14.47%，但分析师的目标价显示可能存在上涨空间，目标价范围从325美元到602美元不等。通过InvestingPro的详细研究报告，您可以发现关于Vertex Pharmaceuticals的全面分析和13个额外的关键见解，这些报告涵盖了超过1,400只美国股票。
TRIKAFTA是elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的组合，旨在增强由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变引起的缺陷蛋白的功能。FDA的批准包括至少有一个F508del突变或对TRIKAFTA有反应的突变的患者，这基于临床或体外数据。该药物的标签现在包括94个额外的非F508del CFTR突变。
这一批准标志着Vertex Pharmaceuticals在开发遗传疾病治疗方面的重要里程碑。该公司的产品组合包括用于治疗囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血等疾病的疗法。尽管过去一周该公司股价下跌了14.47%，但分析师的目标价显示可能存在上涨空间，目标价范围从325美元到602美元不等。通过InvestingPro的详细研究报告，您可以发现关于Vertex Pharmaceuticals的全面分析和13个额外的关键见解，这些报告涵盖了超过1,400只美国股票。
囊性纤维化是一种罕见的进行性疾病，全球影响超过92,000人，导致严重的肺部感染和寿命缩短。大多数患者至少有一个F508del突变。TRIKAFTA的机制旨在纠正有缺陷的CFTR蛋白，改善细胞中的盐和水流动，缓解症状。
FDA还更新了TRIKAFTA的安全信息，增加了关于肝损伤和肝衰竭风险的警告框。这一警告是基于肝损伤的报告，其中一些病例需要移植或导致死亡。建议患者在开始使用TRIKAFTA治疗前和治疗期间进行肝功能检查。
这一批准标志着Vertex Pharmaceuticals在开发遗传疾病治疗方面的重要里程碑。该公司的产品组合包括用于治疗囊性纤维化、镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血等疾病的疗法。
本文信息基于Vertex Pharmaceuticals Incorporated的新闻稿声明。
在其他最近的新闻中，Vertex Pharmaceuticals在suzetrigine（一种非阿片类止痛药）的2期试验结果公布后成为众多分析师评估的焦点。尽管该药物显著减轻了疼痛，但未能优于安慰剂，导致分析师们做出了各种不同的反应。Oppenheimer将Vertex的股票评级从"优于大市"下调至"与大市同步"，而Bernstein SocGen Group将目标价从506.00美元下调至441.00美元，但维持"市场表现"评级。与此同时，高盛和美银证券维持"买入"评级，目标价分别为602.00美元和522.00美元。Evercore ISI保持"优于大市"评级，目标价为515.00美元。BMO Capital Markets将目标价下调至520美元，但仍保持乐观态度，预计suzetrigine的收入将在2025年达到1.45亿美元，超过9700万美元的共识预期。这些最新发展出现之际，Vertex继续展示出稳健的财务状况，过去十二个月的收入增长了10%。
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