波士顿 - 美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大Rhythm Pharmaceuticals (RYTM)的肥胖药物IMCIVREE(setmelanotide)的适应症,现在包括2岁及以上的儿童。该公司目前市值35亿美元,过去六个月股价上涨超过36%,反映出投资者信心不断增强。根据InvestingPro数据,该公司保持着88.6%的高毛利率,尽管分析师表示公司今年可能面临盈利挑战。今天宣布的这一决定标志着该药物使用范围的重大扩展,此前该药物仅批准用于6岁及以上因某些遗传条件导致综合征或单基因肥胖的患者。
IMCIVREE靶向黑皮质素-4受体(MC4R)通路,当该通路受损时,会导致Bardet-Biedl综合征(BBS)患者或由于前阿片黑皮质素(POMC)、前蛋白转化酶subtilisin/kexin 1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺陷的患者出现无法满足的饥饿感和早发性肥胖。这一批准基于该药物能够减少过多体重并长期维持减重效果。
包括VENTURE III期试验在内的临床试验表明,setmelanotide可以显著降低体重和饥饿感指标。然而,也观察到了皮肤色素沉着、注射部位反应、腹泻、恶心和头痛等副作用。该公司在过去十二个月收入增长81.5%,显示出强劲的市场渗透。要深入了解Rhythm Pharmaceuticals的财务状况和增长前景,包括12个额外的ProTips,请访问InvestingPro。
这一批准对于应对BBS和类似疾病挑战的家庭和医疗专业人士来说是一个可喜的发展。儿科内分泌学家和肥胖专家Ilene Fennoy博士强调了早期干预的关键需求,以预防与儿童期肥胖相关的严重长期健康并发症。
IMCIVREE最初于2020年11月获得FDA批准,用于6岁及以上POMC、PCSK1或LEPR缺陷患者,并于2022年6月获批用于BBS。该药物还获得了欧盟和英国对2岁及以上患者的授权。
Rhythm Pharmaceuticals致力于为这些罕见遗传疾病患者提供IMCIVREE,并正在推进其临床开发计划,以应对其他罕见疾病。公司目前的流动比率为3.49,保持着强劲的流动性以支持其开发计划。通过InvestingPro独家提供的详细Pro研究报告,发现关于RYTM和其他1,400多只股票的全面分析和专家见解。
这一扩大的药物适应症为面临罕见MC4R通路疾病严重且持续挑战的年幼儿童提供了新的治疗选择。本文信息基于Rhythm Pharmaceuticals的新闻稿声明。
在其他最近的新闻中,Rhythm Pharmaceuticals在制药行业取得了重大进展。该公司获得了Oppenheimer的"优于大市"评级,高盛的"买入"评级,并被Stifel选为2025年顶级生物技术股票。这些评级源于公司在将Imcivree商业化用于各种遗传驱动疾病方面的进展,以及特别是对于下丘脑肥胖的前景看好的收入前景。
Rhythm Pharmaceuticals还报告了2024年第三季度的成功业绩,全球净收入增长48%,主要由其用于Bardet-Biedl综合征的药物IMCIVREE的销售驱动。公司将2024年运营费用指引下调至2.45-2.55亿美元,并报告现金储备为2.984亿美元。Rhythm Pharmaceuticals还在推进其临床项目,预计2025年上半年将获得一项针对获得性下丘脑肥胖的III期试验的顶线数据。
此外,公司在欧洲儿科内分泌学会会议上展示了新数据,突出了使用setmelanotide(公司用于某些肥胖症的治疗)的儿科患者的积极结果。这些最新进展表明Rhythm Pharmaceuticals持续致力于通过其创新疗法解决肥胖问题。
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