圣地亚哥 - 市值136.6亿美元、根据InvestingPro评估财务状况"优秀"的生物制药公司Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX)今日宣布，其用于治疗经典型先天性肾上腺增生症(CAH)的口服药物CRENESSITY™ (crinecerfont)在美国正式上市。该药物已获美国食品和药物管理局(FDA)批准，可与糖皮质激素联合使用，以更好地控制4岁及以上儿童和成人患者的雄激素水平。
CRENESSITY是同类首创的促肾上腺皮质激素释放因子1型受体(CRF1)拮抗剂，旨在减少CAH患者传统上需要的高剂量糖皮质激素，从而可能改善其雄激素水平。FDA的批准基于迄今为止针对经典型CAH最大规模的临床试验项目CAHtalyst™儿科和成人研究。
Neurocrine Biosciences的首席执行官Kyle W. Gano博士强调，公司致力于通过全面的援助计划支持患者获得CRENESSITY。该计划包括专门的护理协调员，帮助患者处理保险流程和财务援助选项，预计90%的患者每月自付额将不超过12美元。
该药物仅通过专科药房PANTHERx Rare提供，该药房配备了经过CAH培训的药剂师，可全天候提供支持。CRENESSITY有胶囊和口服溶液两种剂型，剂量根据患者年龄和体重调整。
新闻稿指出，CAH是一种罕见的遗传疾病，影响肾上腺类固醇激素的产生，如果不加治疗可能导致严重并发症。传统治疗方法涉及使用高剂量糖皮质激素，这可能导致显著的副作用。
Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，拥有多个FDA批准的治疗方案和处于中后期临床开发阶段的化合物管线。
本新闻基于Neurocrine Biosciences, Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Neurocrine Biosciences在美国食品和药物管理局批准CRENESSITY（一种用于治疗先天性肾上腺增生症（CAH）的新药）后引起了广泛关注。这种药物是首个直接针对并减少过量促肾上腺皮质激素（ACTH）和肾上腺雄激素产生的药物，被视为CAH患者治疗的重大进展。尽管如此，包括BMO Capital的Evan David Seigerman在内的分析师预计，由于各种挑战，该药物的商业化推广将会缓慢进行。
针对这些发展，包括高盛和H.C. Wainwright在内的几家公司维持了对Neurocrine Biosciences的"买入"评级。高盛还调整了公司股票的目标价，从177美元上调至182美元。相比之下，BMO Capital维持了"市场表现"评级，目标价保持在121.00美元不变，理由是该药物初期采用可能面临障碍。
Piper Sandler确认了对Neurocrine Biosciences的"增持"评级，目标价为160.00美元，这基于对儿科内分泌学家的调查，显示新批准药物的需求显著，尤其是在儿科和青少年患者中。这些最新发展凸显了该公司在开发有效治疗神经系统和内分泌相关疾病及障碍方面的持续承诺。
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