密歇根州法明顿希尔斯 - 市值2620万美元、专注于眼科治疗的生物技术公司Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD)宣布，已与美国食品和药物管理局(FDA)就APX3330的第3期临床试验达成特殊方案评估(SPA)协议。根据InvestingPro的数据，该公司股票经历了显著波动，仅在过去一周就下跌了25%。这种口服药物正在被测试用于治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变(NPDR)。
SPA是一个重要里程碑，确认第3期试验设计和主要终点 - 糖尿病视网膜病变严重程度量表上恶化的减少 - 足以用于新药申请，前提是试验结果积极且数据经过全面审查。
APX3330旨在解决NPDR的根本因素，NPDR是糖尿病成年人失明的主要原因，在美国影响约1000万患者。该药物已经通过了12项临床试验，通过抑制转录因子调节器Ref-1发挥作用。虽然InvestingPro分析显示公司保持强劲的流动性，流动比率为6.63，表明有足够的资源进行临床开发，但他们的财务健康评分为1.9，被InvestingPro分析师评为"一般"。这种抑制预计将管理血管生成、氧化应激和炎症 - 这些都是眼部疾病的因素。
Opus Genetics首席执行官George Magrath对第3期试验设计表示信心，强调APX3330有潜力成为NPDR患者的变革性治疗。该公司正在寻求合作伙伴为进一步开发提供资金，同时继续专注于推进针对遗传性视网膜疾病(IRDs)的基因疗法候选药物。
该公司的管线包括针对各种形式的最佳蛋白病、Leber先天性黑矇(LCA)、视网膜色素变性和其他眼科疾病的基因疗法。BEST1基因疗法的1/2期研究预计将于2025年开始，而他们的苯妥拉明眼用溶液0.75%目前正在进行3期试验，用于老花眼和手术后弱光视力下降。尽管目前面临挑战，每股收益为负1.09美元，但分析师的目标价格范围为8美元至15美元，表明存在潜在上涨空间。通过InvestingPro解锁额外见解和12个更多独家ProTips。
本新闻稿包含前瞻性陈述，读者应注意，由于各种风险和不确定性，实际结果可能有所不同。所提供的信息基于Opus Genetics, Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，H.C. Wainwright给予Opus Genetics买入评级，并设定8.00美元的目标价。分析师引用了Opus Genetics遗传性视网膜疾病(IRD)平台的潜力和2025年持续创新的催化剂。特别提到了该公司的Leber先天性黑矇(LCA)和最佳卵黄样黄斑营养不良(BEST1)的发展。
同时，Ocuphire Pharma以全股票交易收购了Opus Genetics，形成了一个专注于遗传性视网膜疾病的新实体。这次合并预计将增强他们的管线，包括OPGx-LCA5基因疗法候选药物和苯妥拉明眼用溶液0.75%。
此外，Ocuphire报告了其眼科治疗RYZUMVI两项关键第3期临床试验的积极结果。该公司还启动了VEGA-3第3期临床试验，用于治疗老花眼，以及LYNX-2第3期试验，用于治疗弱光条件下视力下降。此外，用于治疗非增殖性糖尿病视网膜病变的APX3330的ZETA-2第2/3期试验计划于2025年开始。这些发展突显了该公司致力于推进眼科疾病治疗的承诺。
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