马里兰州银泉市和北卡罗来纳州研究三角园区 - United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR) 宣布成功将一个名为UKidney的基因编辑猪肾移植到一名人类患者体内。这项手术于2024年11月25日进行，标志着该公司首次向活体人类进行此类移植，此前该公司已进行了一系列包括UHeart和UThymoKidney在内的异种移植。
接受移植的患者是来自阿拉巴马州的53岁患者Towana Looney，她此前曾遭受肾衰竭。由于体内抗体水平较高，增加了器官排斥的风险，她在寻找合适的人类捐献者方面面临重大挑战。由United Therapeutics子公司Revivicor, Inc.开发的UKidney，经过10项基因修改，旨在与人体免疫系统更加兼容。
这项突破性手术是在FDA的扩展准入途径下，由Robert Montgomery博士领导的外科团队在纽约大学朗格尼健康中心进行的。患者最初由阿拉巴马大学伯明翰分校的Jayme Locke博士评估，Locke博士也参与了手术。
这次成功的移植为异种移植作为解决器官短缺的可行方案提供了更多证据。美国肾脏数据系统年度数据报告显示，2021年有超过550,000名终末期肾病患者依赖透析，透析患者的一年死亡率为15-20%，五年生存率低于50%。
United Therapeutics于2011年开始异种移植研究，在弗吉尼亚州克里斯琴斯堡运营一个临床规模的指定无病原体设施，并正在明尼苏达州斯图尔特维尔建造另一个设施，以支持未来的临床研究。该公司在过去十二个月内实现了25%的显著收入增长，并保持强劲的财务健康状况，在InvestingPro获得了"优秀"评级。公司正在准备UKidney的研究性新药申请（IND），计划在2025年启动人体临床研究，但需等待FDA批准。对于寻求更深入见解的投资者，InvestingPro提供了14个额外的ProTips和详细的Pro研究报告，帮助您在生物技术板块做出明智的投资决策。
该公司在异种移植、再生医学、3D器官生物打印和生物人工器官方面的努力，是其解决终末期器官疾病患者可移植器官短缺问题使命的一部分。United Therapeutics的股票年初至今已实现69.5%的回报，正在为其UThymoKidney和UHeart产品启动临床试验做准备，这些产品已完成了所需的临床前研究。
本报告基于United Therapeutics Corporation的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，United Therapeutics报告了强劲的第三季度财务业绩，收入达到7.489亿美元，较去年同期显著增长。这些数字主要由曲前列尔酮类产品的强劲表现推动，如Tyvaso，其总销售额达到4.338亿美元，超过了Ladenburg Thalmann和市场共识的预期。然而，并非所有产品都达到预期，Remodulin的销售额为1.283亿美元，低于Ladenburg和市场共识的预估。
United Therapeutics还成功完成了10亿美元的加速股份回购计划。H.C. Wainwright的分析师重申了对该公司的"买入"评级，理由是其战略定位和主动措施，如与D部分支付方签订合同。该公司还将United Therapeutics的目标价从之前的400美元上调至425美元，反映了对Tyvaso表现的积极展望，以及对肺动脉高压渗透率峰值估计的调整。
另一方面，Ladenburg Thalmann维持了对United Therapeutics的"中性"评级，但将目标价从之前的319美元上调至344美元。该公司还关注未来的临床里程碑，包括TETON 2研究结果，并正在等待FDA可能在2025年就其中央肺评估系统做出决定。这些最新发展凸显了United Therapeutics在扩大商业项目和研发方面的战略重点，为生物技术板块的持续增长奠定了基础。
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