旧金山南部 - 市值2.28亿美元、专注于心脏病治疗的生物技术公司Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA)今天分享了其TN-201基因疗法MyPEAK-1临床试验的早期积极结果。根据InvestingPro数据，尽管近期波动，该公司股票过去一年仍显示出强劲势头，回报率达38%。这种疗法正在评估用于治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病(HCM)，这是一种由MyBP-C蛋白水平不足引起的疾病，可导致心肌增厚和相关健康问题。
第一组患者接受了3E13 vg/kg剂量的TN-201，显示出总体耐受性良好，并有迹象表明基因成功传递到心肌细胞。虽然公司目前尚未盈利，但InvestingPro分析显示，其财务状况稳健，现金多于债务，流动比率为5.27，表明短期流动性强。一年内，RNA表达和蛋白质水平均有所增加。大多数临床指标，包括心肌应变和损伤的循环生物标志物，与基线相比要么稳定，要么有所改善。
试验的前三名患者都是症状明显的非阻塞性HCM成年患者，通过一次性静脉输注接受了TN-201治疗。该疗法耐受性良好，没有出现直接归因于TN-201的心脏毒性或其他严重不良反应。观察到的肝酶升高（这是基于AAV的基因疗法的已知副作用）通过皮质类固醇得到了控制。
TN-201显示出对心肌细胞的强大转导作用，在一名患者中从第8周到第52周测得可检测的转基因RNA表达和3%的MyBP-C蛋白水平增加。这表明该疗法在传递后正在有效地转录和表达。
HCM的临床指标大多显示稳定或改善。患者1和2的纽约心脏协会(NYHA)分类有所改善，表明心力衰竭症状减轻。
Tenaya计划继续监测这些患者，并预计在2025年获得第1组和更高剂量第2组的额外数据。公司认为这些早期发现支持进一步研究TN-201解决MYBPC3相关HCM遗传原因的潜力。根据InvestingPro的评估，公司整体财务健康状况为"良好"，最近有两位分析师上调了盈利预期。投资者如需更深入的见解，可以访问仅向InvestingPro订阅者提供的全面Pro研究报告，该报告涵盖了这家公司和其他1,400多家美国股票。
这些信息基于Tenaya Therapeutics, Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Tenaya Therapeutics在其针对MYBPC3相关肥厚型心肌病的基因疗法TN-201的MyPEAK-1 1b/2期临床试验中取得了重大进展。数据安全监测委员会已批准继续对研究的第二组患者进行给药，这是基于第1组观察到的良好安全性。H.C. Wainwright公司维持买入评级，目标价为18.00美元，而Piper Sandler确认其增持评级，目标价保持在40.00美元。
公司还启动了其基因疗法TN-401的1b期研究，旨在治疗致心律失常性右室心肌病。Tenaya预计将在2025年分享RIDGE-1研究的初步临床数据。此外，Tenaya推出了2024年激励性股权激励计划，允许发行1,200,000股普通股。
同时，Tenaya宣布其首席财务和业务官Leone Patterson即将离职，并已开始寻找新的CFO。分析师公司如Canaccord Genuity、Leerink Partners和William Blair对Tenaya保持积极展望，强调公司在推进其基因疗法项目方面的持续努力。
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