波士顿 - 市值1.53亿美元的生物技术公司PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG)专注于开发针对神经肌肉和神经系统疾病的寡核苷酸疗法，近日遭遇监管方面的挫折，美国食品和药物管理局（FDA）对其杜氏肌营养不良症（DMD）治疗试验实施临床暂停。FDA的通知涉及公司CONNECT2-EDO51临床试验的新药研究申请（IND）。这一消息影响了公司股价，过去六个月股价下跌近73%。InvestingPro数据揭示了关于PepGen财务状况的几个关键洞察，订阅用户可获得12个额外的ProTips。
尽管CONNECT2-EDO51临床试验被暂停，但PepGen在加拿大正在进行的CONNECT1-EDO51试验不受影响。这项试验是PGN-EDO51的开放标签、多次递增剂量研究，10 mg/kg剂量组的入组已经完成，所有参与者至少接受了一次给药。公司保持强劲的财务状况，资产负债表上现金多于债务，8.47的流动比率表明短期流动性强劲。
PGN-EDO51是PepGen针对DMD的治疗候选药物，通过跳过dystrophin转录本的外显子51，可能恢复患者功能性dystrophin蛋白的产生。这种方法针对约13%的DMD患者群体。FDA此前已授予PGN-EDO51孤儿药和罕见儿科疾病认定。
PepGen研发负责人Paul Streck医学博士、工商管理硕士表示，公司计划与FDA密切合作，尽快解决他们对CONNECT2试验IND的问题。
CONNECT2试验设计为为期25周的多国、双盲、安慰剂对照的2期研究，已在英国开始。
PepGen的专有增强型寡核苷酸递送（EDO）技术是其治疗策略的核心，旨在改善寡核苷酸治疗的递送和疗效。
公司提醒，PGN-EDO51仍在研究中，尚未在任何国家获准使用。FDA的临床暂停表明，在CONNECT2试验在美国继续进行之前，还有一些问题需要解决。PepGen尚未披露FDA决定的具体原因，但将在30天内收到正式的临床暂停信。根据InvestingPro分析，分析师保持看涨观点，目标价在6美元至26美元之间，暗示存在上涨潜力。根据InvestingPro的公允价值评估，该股目前似乎被低估。
本文基于PepGen Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，美银证券因试验延迟和竞争调整了对PepGen Inc.的展望，降低了其股票目标价。这一调整是由于PepGen的2期临床试验CONNECT1-EDO51（评估潜在的杜氏肌营养不良症治疗药物PGN-EDO51）的入选标准发生变化。PepGen还调整了10mg/kg剂量数据发布的时间表，现预计在2025年底前发布。尽管有这些调整，美银证券仍对该股保持中性立场。
在公司治理方面，PepGen宣布董事Christopher Ashton将于2024年9月退休。这将使董事会规模从七人减少到六人。其他变化包括批准高管免责修正案，选举两名新的II类董事，以及批准毕马威会计师事务所（KPMG LLP）为财年末独立注册会计师事务所。
在高管方面，PepGen任命Michelle Mellion博士为首席医疗官，Hayley Parker博士为全球监管事务高级副总裁。公司还获得了美国食品和药物管理局对PGN-EDO51的孤儿药和罕见儿科疾病认定。这些是PepGen近期的一些发展。
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