马萨诸塞州剑桥 - 市值1.9亿美元的基因编辑公司Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT)今天在圣地亚哥举行的美国血液学会(ASH)年会上的海报展示中，宣布了其正在进行的RUBY临床试验中针对重度镰状细胞病(SCD)治疗renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel)的最新结果。根据InvestingPro的数据，该公司保持着3.75的强劲流动比率，尽管面临着典型的临床阶段生物技术公司的显著现金消耗挑战。
截至2024年10月29日的I/II/III期试验数据显示，在28名重度SCD患者中，reni-cel耐受性良好。该治疗的安全性与所有患者接受的骨髓清除性布硫芬预处理和自体造血干细胞移植相一致。尽管公司股票经历了显著波动，beta值为1.87，但InvestingPro分析显示，9位分析师最近上调了对即将到来的期间的盈利预期。
患者在输注后中位数为9.5个月时，健康状况显著改善，除一例外，均未出现血管闭塞事件（VOEs）- SCD的一种痛苦并发症。此外，观察到总血红蛋白早期正常化，18名患者的平均值从基线的9.8 g/dL增加到6个月时的13.8 g/dL。
试验还报告了胎儿血红蛋白（HbF）水平和红细胞中HbF平均浓度的快速和持续增加，超过了抗镰状化阈值。这些生物标志物至关重要，因为高水平的HbF可以防止该疾病特有的红细胞镰状化。
此外，患者报告的结果显示，reni-cel治疗后在疼痛、身体功能和社交活动等方面有所改善。输注后成功植入的中位时间为中性粒细胞23天，血小板25天，这对降低感染和出血风险很重要。报告了两起可能与治疗相关的严重不良事件。
Reni-cel是由Editas Medicine开发的一种实验性基因编辑细胞药物，使用专有的基因编辑核酸酶AsCas12a靶向γ珠蛋白基因启动子。该疗法旨在为重度SCD和输血依赖性β地中海贫血（TDT）提供一次性、持久的治疗。
这一公告基于新闻稿声明，反映了Editas Medicine在开发严重疾病基因编辑疗法方面的持续努力。RUBY试验继续监测reni-cel的长期安全性和有效性，更多信息可在clinicaltrials.gov（NCT04853576）上获得。尽管市场条件具有挑战性，但该公司在过去十二个月内实现了151%的令人印象深刻的收入增长。投资者如需深入了解Editas Medicine的财务健康状况和增长前景，可以通过InvestingPro的详细研究报告获取全面分析，该报告涵盖了1,400多只美国股票，提供专家分析和可操作的情报。
在其他近期新闻中，Editas Medicine经历了重大战略转变，并看到了一系列分析师评级调整。最近，该公司股票被美银证券上调至买入，被Evercore ISI上调至跑赢大盘，Chardan Capital Markets重申了买入评级。相比之下，Oppenheimer维持了表现评级，RBC Capital Markets保持了行业表现评级，同时下调了股票目标价。
这些变化源于最近的发展，包括Editas Medicine决定将其reni-cel项目对外授权，并专注于其体内造血干细胞项目。公司报告第三季度运营支出为6570万美元，现金储备为3.22亿美元，预计可支持运营至2026年第二季度。
来自Evercore ISI和Chardan Capital Markets等各家公司的分析师强调了该公司强劲的现金状况以及其技术和资产的潜在价值。尽管面临战略转变和行业的竞争格局，这些公司仍看到了投资者的潜在机会。
作为战略转型的一部分，Editas Medicine还预计将在即将举行的会议上展示RUBY镰状细胞病试验的新数据。此外，该公司从与DRI Healthcare Trust的融资协议中获得了5700万美元的预付款。这些都是塑造公司当前地位和未来方向的重要发展。
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