宾夕法尼亚州巴拉辛威德 - 生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR)上周在伦敦举行的国际共济失调研究大会上报告了其用于治疗弗里德赖希共济失调(FA)的实验性药物nomlabofusp的进展。根据公司的第1期和第2期研究数据，nomlabofusp与成年FA患者的基因表达修改、脂质谱改善和frataxin水平增加有关。
这些研究包括61名成年FA患者，结果显示每日50毫克的nomlabofusp剂量可能使大多数患者的frataxin水平达到与无症状杂合子携带者相似的水平。这些发现意义重大，因为frataxin缺乏是导致FA这种衰弱性神经退行性疾病的根本原因。
Larimar公司总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon博士强调，经nomlabofusp治疗后，FA患者的基因表达和脂质谱向健康对照组的水平改善。这表明可能对疾病破坏的代谢通路有潜在益处。
临床研究还确定，研究参与者的疾病特征代表了更广泛的成年FA人群。这对nomlabofusp的开发至关重要，因为它支持剂量预测建模，并有助于为不同年龄组和基线特征的患者选择适当的剂量。
Larimar公司首席医疗官Rusty Clayton博士对第2期研究结果表示乐观，该结果显示失调的基因表达和脂质谱有向正常化趋势。这些初步数据将与正在进行的开放标签延伸研究的额外长期数据一起进行进一步分析。
Larimar计划在2024年12月中旬提供项目更新，并计划在2025年下半年提交生物制品许可申请。公司还计划在今年晚些时候启动儿科药代动力学试验，将研究扩展到年轻患者。
Larimar Therapeutics致力于开发罕见疾病的治疗方法，并利用其细胞内递送平台设计针对其他疾病的额外融合蛋白。本文信息基于Larimar Therapeutics的新闻稿声明。
在其他最近的新闻中，Larimar Therapeutics受到了多家分析师公司的关注。花旗维持对Larimar的买入评级，目标价格稳定在$14，并关注公司即将发布的药物nomla的初步开放标签延伸（OLE）数据。Leerink Partners也维持对Larimar的优于大市评级，目标价格为$25，预期公司OLE研究数据的关键进展。Wedbush公司给予Larimar优于大市评级，预测Larimar的药物nomlabofusp可能在2027财年进入市场，并可能在2031财年产生$1,502M的收入。
Jones Trading以买入评级和$14的目标价格开始对Larimar的报道，预测nomlabofusp到2031年可能达到$13亿的峰值未调整销售额。Baird以优于大市评级和$16的目标价格开始报道，认为nomlabofusp获得批准的概率为60%，可能在2026年获得加速批准。
这些最近的发展突显了对Larimar Therapeutics在弗里德赖希共济失调治疗领域前景的积极展望。Nomlabofusp直接针对疾病根本原因的独特作用机制被视为市场上的潜在竞争优势。所有这些评估和预测都来自独立的分析师公司，而不是本文的观点。
InvestingPro洞察
Larimar Therapeutics最近在nomlabofusp方面的进展与一些有趣的财务指标和分析师观点相一致。根据InvestingPro数据，该公司的市值为$426.87百万，反映了投资者对其潜在突破性弗里德赖希共济失调治疗的兴趣。
一个InvestingPro提示显示，三位分析师已经上调了对即将到来的期间的盈利预期，表明对Larimar的产品管线和nomlabofusp潜在市场影响的信心增加。这种积极情绪进一步得到公司103.34%的一年期价格总回报率的支持，突显了过去一年强劲的市场表现。
然而，重要的是要注意，Larimar目前尚未盈利，过去十二个月的市盈率为负值-6.59。这对处于开发阶段的生物技术公司来说并不罕见，因为它们通常优先考虑研究和临床试验而不是即时盈利。
有趣的是，另一个InvestingPro提示显示，Larimar的资产负债表上持有的现金多于债务，这可能为公司在2025年下半年提交生物制品许可申请的过程中提供财务灵活性。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro提供了7个额外的提示，可能为Larimar Therapeutics的财务健康和市场地位提供有价值的洞察。
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