费城 - 临床阶段生物技术公司Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA)宣布了其研究性疗法CABA-201的新临床数据,显示出在自身免疫疾病中实现无药物临床反应的潜力。这些数据在2024年美国风湿病学会年会上公布,包括正在进行的RESET临床试验中的八名患者。
所有患者均患有活动性、难治性自身免疫疾病,在接受CABA-201输注前和整个随访期间停用了所有免疫抑制剂。安全性数据显示,大多数患者未出现细胞因子释放综合征(CRS)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS),三名患者出现轻度CRS,一例先前报告了ICANS事件。
CABA-201导致在输注后一个月内B细胞持续完全消除。观察到免疫系统重置的早期迹象,最初两名患者在8周内就出现了过渡性初始B细胞重新填充的证据。
临床结果显示出有希望的疗效迹象。一名免疫介导坏死性肌病(IMNM)患者在治疗后6个月内保持改善的临床反应,且未使用免疫抑制剂。在系统性红斑狼疮(SLE)队列中,所有患者均表现出临床反应,一名狼疮性肾炎(LN)患者的蛋白尿水平显著改善。
截至2024年11月12日,RESET临床开发计划正在40个美国临床站点积极招募患者,已有16名患者入组,10名患者接受了CABA-201治疗。该公司计划在2025年与FDA讨论潜在的注册试验设计,旨在推进该疗法的开发。
CABA-201是一种含4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞疗法,旨在通过一次性输注来消除CD19阳性B细胞,可能重置免疫系统,实现持久缓解,无需持续免疫抑制。
Cabaletta Bio将于今天美国东部时间上午8:00举行现场投资者电话会议和网络直播,回顾临床数据并提供RESET项目的最新进展。此公告基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Cabaletta Bio经历了重大发展。Guggenheim维持Cabaletta Bio的买入评级,目标价为$23,这是在临床研究患者招募显著加速之后。该公司还报告计划在2025年与FDA讨论CABA-201的潜在注册计划。UBS开始对Cabaletta Bio进行覆盖,给予买入评级,设定目标价为$10.00,同时强调了CABA-201在治疗系统性红斑狼疮(SLE)和肌炎等自身免疫疾病方面的潜力。
Cabaletta Bio已确保其费城地点的租约期限至2026年8月,为其研究和开发活动提供了稳定的运营基地。该公司的主要候选药物CABA-201已显示出有希望的数据,并获得美国食品和药物管理局授予的系统性硬化症治疗孤儿药认定(ODD)。H.C. Wainwright、Stifel和Citi的分析师维持了对Cabaletta Bio的买入评级,目标价分别为$25.00、$26.00和$30.00。
这些近期发展突显了该公司在临床试验方面的进展和有利的分析师评级,凸显了其治疗候选药物CABA-201的潜力。
InvestingPro洞察
随着Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA)公布其CABA-201疗法的有希望的临床数据,投资者应考虑一些来自InvestingPro的关键财务指标和洞察。
根据InvestingPro数据,Cabaletta Bio的市值为$148.1百万,反映了其作为临床阶段生物技术公司的地位。该公司的股价经历了显著波动,过去一周下跌32.06%,过去一年下跌83.13%。这种波动性与早期生物技术公司的性质一致,其中股票表现可能受到临床试验结果和监管发展的严重影响。
InvestingPro提示强调,Cabaletta Bio的资产负债表上现金多于债务,这对于资助正在进行的临床试验和研究至关重要。然而,该公司正在快速消耗现金,这是投入大量资金进行研发的未盈利生物技术公司的常见特征。这种现金消耗率凸显了CABA-201积极临床数据的重要性,因为成功的试验结果可能会带来合作伙伴关系或额外的融资机会。
值得注意的是,Cabaletta Bio目前尚未盈利,截至2024年第三季度的过去十二个月市盈率为-1.42。这对于临床阶段的生物技术公司来说并不罕见,但它强调了公司管线进展的重要性,特别是CABA-201。
对于寻求更全面分析的投资者,InvestingPro提供了Cabaletta Bio的14个额外提示,提供了对公司财务健康和市场地位更深入的理解。
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