WATERTOWN, Mass. - 生物制药公司Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)宣布了其针对非透析依赖性慢性肾病(NDD-CKD)和贫血患者的DISC-0974 Phase 1b研究的新发现。在美国肾脏病学会肾脏周上公布的研究结果显示，单剂量DISC-0974显著降低了患者的铁蛋白水平，并改善了铁的动员和血红蛋白水平。
这项正在进行的研究包括2-5期NDD-CKD患者，他们接受了单剂量的安慰剂或不同剂量的DISC-0974。中期结果显示，铁蛋白水平显著降低，转铁蛋白饱和度、网织红细胞血红蛋白和平均血红蛋白水平均有所增加，其中在测试的最高剂量下观察到最显著的变化。
Disc Medicine的总裁兼首席执行官John Quisel博士表示，这些更新的结果是首次在CKD贫血中临床证明通过血红素生成素降低铁蛋白可以导致红细胞生成增加和血红蛋白水平提高。他强调了DISC-0974在治疗与各种炎症和慢性疾病相关的贫血方面的更广泛潜力。
在所有评估的剂量水平上，DISC-0974的安全性和耐受性都是可以接受的，大多数不良事件与治疗无关，所有与治疗相关的不良事件均为1级或2级。
贫血是CKD的一个常见并发症，影响美国数百万患者，由于当前治疗的复杂性和潜在安全问题，贫血常常得不到治疗。CKD患者铁蛋白水平升高会抑制红细胞生成，导致贫血。
Disc Medicine专注于通过靶向红细胞生物学来开发血液疾病的治疗方法。DISC-0974目前尚未获得治疗用途的批准。该公司正在Phase 1b研究的多剂量部分探索剂量方案。
本文基于Disc Medicine的新闻稿声明，不代表对该公司或其产品的认可。
在其他近期新闻中，Disc Medicine在其运营方面取得了几项重大进展。该公司报告了其主要药物候选品bitopertin在治疗红细胞生成性原卟啉症(EPP)方面的令人鼓舞的Phase 2结果。Disc Medicine还在开发治疗骨髓纤维化(MF)和慢性肾病(CKD)相关贫血的药物，预计在未来几年内会有Phase 1/2数据。
Disc Medicine还进行了关键任命，欢迎Rahul Rajan Kaushik博士担任首席技术官，Steve Caffé博士担任首席监管官，两人都在制药行业拥有超过20年的经验。
在分析师方面，Disc Medicine获得了Jefferies的买入评级和Wells Fargo的增持评级。BMO Capital Markets修改了其展望，将目标价从50美元上调至70美元。
此外，Disc Medicine宣布了约1.78亿美元的公开股票发行，由Frazier Life Sciences和Logos Capital领投。所得资金将用于推进其产品候选品（包括bitopertin）的研究和临床开发。这些是Disc Medicine在继续开发严重血液疾病治疗方法时的最新运营发展。
InvestingPro洞察
Disc Medicine (NASDAQ:IRON)最近在治疗慢性肾病患者贫血的DISC-0974临床研究中的发现引起了人们对该公司潜力的兴趣。根据InvestingPro数据，Disc Medicine的市值为14.1亿美元，反映了投资者对其产品线的信心。
尽管临床结果令人鼓舞，但值得注意的是，Disc Medicine目前尚未盈利。一个InvestingPro提示指出，该公司在过去十二个月内未实现盈利，调整后的营业收入为-1.1099亿美元。这对处于开发阶段的生物制药公司来说并不罕见，因为它们在获得批准产品的收入之前通常会产生大量的研发费用。
然而，Disc Medicine的短期财务状况似乎稳定。另一个InvestingPro提示显示，该公司的现金持有量多于债务，这对于资助正在进行的临床试验和运营至关重要。这种财务缓冲可能为推进DISC-0974和其他管线候选品提供所需的资金。
投资者应该注意到，该股票最近经历了显著的波动。该公司的股价在过去六个月内上涨了73.45%，表明市场乐观情绪正在增长。然而，在过去一周内出现了9.02%的下跌，可能反映了短期市场反应或获利回吐。
对于那些有兴趣进行更深入分析的人，InvestingPro为Disc Medicine提供了11个额外的提示，提供了更全面的公司财务健康和市场地位视图。
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