周四，H.C. Wainwright维持对Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM)的买入评级和64.00美元的股价目标。这一确认是在周三Rhythm Pharmaceuticals与Axovia Therapeutics Ltd.宣布联合研究合作之后做出的。这项合作旨在增进对巴代-比德尔综合征（BBS）这一罕见遗传疾病的理解。
此次合作旨在利用两家公司在基因治疗领域的专业知识，可能为BBS开发新的治疗方案。由著名BBS权威Phil Beales教授担任首席执行官的Axovia Therapeutics，正处于这种疾病及相关疾病基因治疗研究的前沿。联合努力有望结合各自研究和筛查计划所获得的知识，进一步推动有效治疗方法的开发。
巴代-比德尔综合征的特征包括视力障碍、肾脏疾病和严重肥胖等一系列症状。这种常染色体隐性纤毛病在美国估计影响4,000至5,000人，在欧洲的患病率相似。该病与下丘脑黑色素皮质素-4受体（MC4R）通路功能障碍有关。
Axovia Therapeutics正在推进针对纤毛病导致的遗传性疾病的治疗研究。纤毛病是一组与纤毛功能相关的遗传性疾病。纤毛在蛋白质运输和细胞信号传导中起着至关重要的作用。
Axovia针对BBS的主要候选药物AXV-101正在接近临床试验阶段，预计在2025年年中启动，这得到了强有力的临床前数据和既定患者登记系统的支持。
H.C. Wainwright对Rhythm Pharmaceuticals的持续支持，重申12个月64美元的价格目标，反映了对公司在应对巴代-比德尔综合征和相关纤毛病复杂挑战方面的协作方法的信心。
在其他近期新闻中，Rhythm Pharmaceuticals继续在运营方面取得重大进展。公司2024年第二季度业绩强劲，盈利达到2910万美元，主要由其药物Imcivree的销售推动。H.C. Wainwright维持对公司的买入评级，将2024年全年收入预测调整为1.232亿美元。该公司还将IMCIVREE治疗下丘脑肥胖的批准概率提高到65%。
Rhythm Pharmaceuticals针对Imcivree的补充新药申请（sNDA）已被美国食品和药物管理局（FDA）接受，旨在将治疗范围扩大到患有某些遗传性肥胖症的年轻儿童。
JMP Securities以市场表现优于大盘的评级开始对公司进行报道，表明了积极的预期。然而，Canaccord Genuity调整了其财务展望，将目标价从79美元下调至77美元，同时仍维持买入评级。
公司还在推进setmelanotide治疗下丘脑肥胖患者的三期研究，并已启动两种新MC4R激动剂的二期试验，为其不断扩大的开发管线做出贡献。这些最新进展反映了Rhythm Pharmaceuticals对增长和战略性问题解决的持续承诺。
InvestingPro洞察
Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM)在罕见遗传疾病领域的合作努力反映在其令人印象深刻的财务指标上。根据InvestingPro数据，截至2024年第二季度的过去十二个月，公司收入增长达132.56%，表明其疗法在市场上获得了强劲的吸引力。这与公司在巴代-比德尔综合征和其他罕见疾病方面的研究计划非常吻合。
InvestingPro提示强调，Rhythm Pharmaceuticals在同期运营中实现了令人印象深刻的88.8%的毛利率。这种财务实力为公司提供了资源，以投资于与Axovia Therapeutics等公司的研究合作。
尽管前景乐观，但值得注意的是，根据另一个InvestingPro提示，分析师预计公司今年不会盈利。这对于大量投资于研究和开发的生物技术公司来说并不罕见。
对于有兴趣进行更深入分析的投资者，InvestingPro为Rhythm Pharmaceuticals提供了12个额外的提示，全面展示了公司的财务健康状况和市场地位。
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