波士顿 - 专注于影响骨骼健康和血管功能的罕见疾病的生物制药公司Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY)宣布了其SEAPORT 1第1期试验的令人鼓舞的中期数据。该试验评估了INZ-701对接受血液透析的终末期肾病(ESKD)患者的安全性和有效性。
这项研究的中期结果将在2024年美国肾脏病学会肾脏周上展示。结果表明，INZ-701显著提高了血浆焦磷酸盐(PPi)水平，这种水平在ESKD患者中通常较低，并与钙化性血管病（一种严重的疾病并发症）有关。
这项开放标签试验涉及11名患者，他们每周接受一次INZ-701的皮下注射。中期数据显示，在四周给药计划的第三周，PPi水平上升到正常范围，特别是在基线PPi水平最低的患者中。此外，INZ-701的耐受性良好，没有报告与药物相关的治疗期间不良事件。
除了PPi水平的增加外，INZ-701还导致矿物质代谢生物标志物的减少，表明其可能降低病理性钙化的风险。INZ-701的药代动力学显示药物暴露一致，只在三名患者中检测到低滴度的抗药抗体，这与任何不良事件无关。
基于这些结果，Inozyme计划在2025年启动INZ-701在钙化性血管病患者中的注册试验，但需要获得监管批准和充足的资金。钙化性血管病的特征是血管钙化和内膜增生，导致严重并发症和高死亡率。目前还没有批准的治疗方法，这种疾病每年在主要市场影响约3.5/1,000的ESKD患者。
Inozyme专注于调节矿化和血管细胞增殖的PPi-腺苷通路，这使得INZ-701有潜力成为多种由这些分子缺乏引起的疾病的治疗方法。公司继续致力于解决罕见疾病中未满足的医疗需求，开发INZ-701旨在纠正病理性矿化和内膜增生。
本文基于Inozyme Pharma Inc.的新闻稿。
在其他最近的新闻中，Inozyme Pharma在其运营中取得了重大进展。公司最近在美国肾脏病学会肾脏周上展示了其针对终末期肾病患者的INZ-701 SEAPORT 1第1期研究的中期数据。由Asghar Chaudhry博士展示的研究结果突出了INZ-701在解决主要见于终末期肾病患者的危及生命的钙化性血管病方面的潜力。
除了临床发展外，Inozyme Pharma还在领导层方面做出了战略性举措，任命Erik Harris加入其董事会。这是公司过渡到商业化阶段的一部分。来自Stifel、Jefferies、H.C. Wainwright、BofA Securities和Wells Fargo等公司的分析师对Inozyme Pharma保持积极展望，Stifel以"买入"评级和16.00美元的目标价格启动了覆盖，Jefferies将其评级上调至"买入"。
公司还宣布在其由Jefferies LLC促成的场外股票发行计划中剩余约2380万美元。这些都是Inozyme Pharma在生物制药板块持续努力的最新进展。重要的是要注意，这些更新基于事实信息，不包括对公司未来表现的个人意见或预测。
InvestingPro洞察
随着Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY)推进其有前景的INZ-701疗法，投资者应考虑一些来自InvestingPro的关键财务指标和洞察。公司的市值为3.1022亿美元，反映了市场对其在罕见疾病领域潜力的当前估值。
一个InvestingPro提示强调，Inozyme的现金比债务多，这对于为计划在2025年进行的INZ-701钙化性血管病患者注册试验提供资金可能至关重要。这种强劲的现金状况与公司在临床开发阶段需要财务灵活性的需求相一致。
然而，另一个InvestingPro提示指出，公司正在快速消耗现金，这对处于研发阶段的生物制药公司来说并不罕见。这种消耗率突显了公司现金储备的重要性，可能会影响Inozyme向注册试验迈进时的未来融资决策。
值得注意的是，Inozyme的股票在过去一年表现出高回报，1年价格总回报率为66.1%。这一表现表明投资者对公司的管线和潜力持乐观态度，特别是考虑到SEAPORT 1试验的积极中期数据。
对于考虑Inozyme潜力的投资者来说，InvestingPro提供了11个额外的提示，这些提示提供了对公司财务健康和市场地位更全面的看法。这些洞察对于理解临床试验结果之外的全貌可能很有价值。
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