费城 - 基因药物公司Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG)周四在欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上展示了其基因疗法产品PBFT02的有前景的临床前和临床中期数据。该疗法旨在治疗GRN基因突变引起的额颞叶痴呆症(FTD-GRN)。
临床前研究表明，PBFT02使用的腺相关病毒(AAV1)载体在脑脊液(CSF)中达到的人类前粒蛋白水平高于其他载体。在动物模型中，该疗法改善了溶酶体组织病理学并减轻了神经炎症，这些是FTD病理学的关键因素。此外，数据表明，通过脑池内(ICM)给药时，PBFT02在整个神经系统中广泛分布，包括FTD影响的关键脑区。
upliFT-D第1/2期研究的临床中期数据表明，PBFT02总体耐受性良好，并导致CSF前粒蛋白水平持续、稳定增加，在给药后长达12个月内保持。
Passage Bio的首席执行官Will Chou医生对PBFT02作为提高前粒蛋白水平的同类最佳疗法的潜力表示信心，他引用了临床前结果对其临床策略的影响。该公司旨在探索该疗法在其他可能受益于前粒蛋白水平提高的神经退行性疾病中的潜力。
该疗法利用AAV1病毒载体通过ICM给药功能性GRN基因，预计将提高前粒蛋白水平并改变神经退行性疾病的进程。支持PBFT02开发的临床前数据在ESGCT大会的口头报告中有详细说明。
Passage Bio的重点仍然是开发针对神经退行性疾病潜在病理的一次性疗法。该公司的方法和进展反映了其致力于解决这些疾病患者未满足需求的承诺。
本文信息基于Passage Bio的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Passage Bio, Inc.透露了痴呆症基因疗法的进展，其主要候选产品PBFT02的临床前和临床中期数据显示前景良好。该公司还报告了估计减值成本在350万美元至550万美元之间，这与其最近的转租协议和公司重组努力一致。在一项战略举措中，Passage Bio已将GM1神经节苷脂贮积症、克拉贝病和异染性脑白质营养不良的治疗方案授权给GEMMA Biotherapeutics, Inc.。这笔交易包括1000万美元的预付款和与业务里程碑相关的潜在额外付款。
Canaccord Genuity的分析师基于upliFT-D第1/2期研究的积极中期数据，维持了对Passage Bio的买入评级。然而，由于公司股价低于最低投标价格要求，目前正在评估重新符合纳斯达克上市要求的选择，以应对潜在的摘牌通知。
Passage Bio任命Thomas Kassberg为I类董事和审计委员会成员。Kassberg拥有丰富的生物技术背景，作为其薪酬方案的一部分获得了非激励性股票期权。最后，Passage Bio已获得美国食品和药物管理局的批准，评估其基因疗法PBFT02用于治疗C9orf72基因突变的额颞叶痴呆症患者。这些是Passage Bio持续努力的最新进展。
InvestingPro 洞察
虽然Passage Bio的PBFT02临床前和临床中期数据显示前景良好，但该公司的财务状况呈现出更复杂的情况。根据InvestingPro数据，Passage Bio的市值为3576万美元，反映了其作为小型生物技术公司的当前地位。
InvestingPro提示强调，Passage Bio"正在迅速消耗现金"并且"毛利率较低"。这些因素对于大量投资研发的早期生物技术公司来说并不罕见。该公司截至2024年第二季度的过去十二个月营业收入为-8802万美元，凸显了开发新型基因疗法的巨大成本。
尽管面临这些挑战，值得注意的是Passage Bio"持有的现金多于债务"，这可能在继续推进其管线时提供一些财务灵活性。此外，该股票"交易价格接近52周低点"，这可能会吸引寻找生物技术板块潜在入场点的投资者。
对于那些寻求更全面分析的人来说，InvestingPro为Passage Bio提供了10个额外的提示，提供了对公司财务状况和市场表现更深入的理解。
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