费城 - 基因医学公司Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG)在意大利罗马举行的欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上展示了新的临床前和临床中期数据。这些数据表明,其主要产品候选PBFT02作为GRN基因突变引起的额颞叶痴呆症(FTD-GRN)的基因疗法显示出前景。
该公司周四的演讲重点介绍了指导PBFT02的AAV1载体选择的临床前研究,该疗法旨在提高中枢神经系统(CNS)中前颗粒蛋白的水平。非人类灵长类动物研究表明,在脑池内给药后,AAV1载体在脑脊液(CSF)中达到的人类前颗粒蛋白水平高于其他载体。
在Grn基因敲除小鼠中的进一步临床前结果显示,PBFT02改善了溶酶体组织病理学并减少了神经炎症,表明更高水平的前颗粒蛋白可能带来额外益处。数据还表明,PBFT02在非人类灵长类动物的神经系统中实现了广泛分布。
upliFT-D临床研究的中期数据表明,PBFT02的首次剂量通常耐受良好,并在患者体内导致CSF前颗粒蛋白水平持续一致增加,效果在给药后长达12个月仍然持续。
首席科学官Sue Browne博士介绍了这些发现,这些发现支持PBFT02正在进行的临床开发策略。Passage Bio总裁兼首席执行官Will Chou医学博士对AAV1载体和脑池内(ICM)给药作为其基因疗法的差异化方法表示有信心。
PBFT02的潜在临床益处得到了广泛临床前研究的支持,这些研究显示在小鼠FTD模型中对溶酶体功能和神经炎症减少有积极影响。Passage Bio仍致力于推进PBFT02在FTD中的应用,并探索其在可能受益于前颗粒蛋白水平升高的其他神经退行性疾病中的治疗潜力。
本文基于Passage Bio的新闻稿。
在其他近期新闻中,Passage Bio, Inc.在业务运营方面取得了重大进展。该公司报告了估计在350万美元至550万美元之间的减值成本,这与其最近的转租协议和公司重组努力相一致。此外,Passage Bio已将GM1神经节苷脂贮积症、克拉贝病和异染性脑白质营养不良的治疗方案授权给GEMMA Biotherapeutics, Inc.。这笔交易包括1000万美元的预付款和与业务里程碑相关的潜在额外付款。
此外,Canaccord Genuity基于upliFT-D 1/2期研究的积极中期数据,维持了对Passage Bio的"买入"评级。该公司强调CSF PGRN生物标志物随时间的增加,表明股票价值可能上升。然而,由于股价低于最低出价要求,该公司目前正在评估重新符合纳斯达克上市要求的选择,此前收到了潜在摘牌通知。
在一项战略举措中,Passage Bio任命Thomas Kassberg为I类董事和审计委员会成员。Kassberg拥有丰富的生物技术背景,作为其薪酬方案的一部分获得了非激励性股票期权。最后,Passage Bio获得了美国食品和药物管理局的批准,可以评估其基因疗法PBFT02用于治疗C9orf72基因突变的额颞叶痴呆症患者。这些是Passage Bio正在进行的努力中的最新进展。
InvestingPro 洞察
随着Passage Bio (NASDAQ:PASG)继续推进其有前景的基因疗法候选药物PBFT02,投资者应考虑一些来自InvestingPro的关键财务指标和洞察。
根据InvestingPro数据,Passage Bio的市值为3576万美元,反映了该公司在生物技术板块的当前估值。对于专注于开发新型疗法的早期生物技术公司来说,这种相对较小的市值并不罕见。
InvestingPro提示强调,Passage Bio的资产负债表上持有的现金多于债务,这对处于研发阶段的公司至关重要。这种财务状况为公司继续其临床项目(包括PBFT02的开发)提供了一些资金支持。
然而,重要的是要注意,正如另一个InvestingPro提示所指出的,Passage Bio正在迅速消耗现金。这对于大量投资于研发的生物技术公司来说是典型的,但它强调了成功的临床结果和潜在未来融资需求的重要性。
该公司的股票目前交易接近52周低点,这可能为相信PBFT02和Passage Bio管线长期潜力的投资者提供机会。然而,这应该与InvestingPro提示中指出的分析师预计公司今年不会盈利的事实进行权衡。
对于寻求更全面分析的投资者,InvestingPro提供了除此处提到的之外的额外提示和洞察。事实上,Passage Bio还有10个更多的InvestingPro提示可用,这可能为理解公司在推进基因疗法开发过程中的财务健康状况和市场地位提供有价值的背景。
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