新泽西州沃伦 - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT)今天遭遇挫折,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)维持了对Translarna™(ataluren)有条件营销授权续批的否定意见。Translarna是用于治疗无义突变杜氏肌营养不良症(nmDMD)的药物。这一决定是在重新审查后做出的,现将转交给欧盟委员会(EC)做出最终裁决,预计将在约67天后公布。
PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein医生对CHMP的决定表示失望,他表示这一决定是基于对041研究证据的选择性考虑。Klein博士称,对三项安慰剂对照试验和STRIDE注册研究数据的更全面审查支持Translarna的有效性和安全性。他强调,在EC审查期间,该药物将继续在欧洲销售,并保证将提供所有可能的证据以支持继续授权。
Translarna是一种蛋白质恢复疗法,旨在治疗由无义突变引起的遗传性疾病,这种突变会过早停止必需蛋白质的合成。目前,该药已在多个国家获得许可,用于治疗2岁及以上可行走的nmDMD患者,但在美国仍是一种研究性新药。
杜氏肌营养不良症是一种罕见且致命的遗传性疾病,特征是肌肉进行性衰弱,导致活动能力丧失,并因心脏和呼吸衰竭而过早死亡。PTC Therapeutics专注于开发罕见疾病药物,旨在为选择有限的患者提供治疗方案。
公司未来关于Translarna的步骤以及与EMA和EC的沟通至关重要,因为EC的决定将影响该药在欧洲的可用性。这一消息基于PTC Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,PTC Therapeutics在制药行业取得了进展。美国食品和药物管理局(FDA)接受了该公司提交的sepiapterin新药申请,这是一种潜在的苯丙酮尿症(PKU)治疗药物,并将审查目标日期定为2025年7月29日。这遵循标准审查程序,将时间线延长了额外的四个月。Sepiapterin的营销授权申请目前正在欧洲接受审查,公司计划在年内向其他地区(包括日本和巴西)提交营销申请。
分析师公司一直密切关注PTC Therapeutics,Raymond James给予市场表现评级,Baird重申优于大市评级,高盛维持卖出评级,TD Cowen保持持有评级。这些评级是在PTC Therapeutics最近发布财报之际给出的,公司宣布2024财年第二季度收入为1.87亿美元,并将全年收入指引修正为7亿至7.5亿美元。
除了这些发展外,PTC Therapeutics完成了基因治疗制造业务的出售,获得2750万美元的预付款。FDA还授予了公司的药物候选PTC518快速通道资格,该药物用于亨廷顿氏症的治疗。这些都是PTC Therapeutics近期的发展动态。
InvestingPro洞察
尽管PTC Therapeutics在欧洲面临Translarna的监管挑战,InvestingPro数据为公司的财务状况提供了额外的背景。尽管遭遇挫折,PTC在过去一年中表现出强劲的市场表现,价格总回报率为80.54%,过去六个月增长了49.9%。这表明投资者对公司的前景持乐观态度,可能是由于其专注于罕见疾病治疗。
然而,公司的财务状况呈现出复杂的图景。虽然PTC截至2023年第二季度的过去十二个月收入为9.0045亿美元,增长了9.98%,但重要的是要注意,公司目前尚未盈利。这与InvestingPro提示一致,分析师预计公司今年将不会盈利。
另一个InvestingPro提示强调,PTC的流动资产超过短期债务,这可能为公司在应对Translarna的监管环境时提供一些财务灵活性。在等待欧盟委员会最终决定并可能探索该药物批准和商业化的替代策略时,这可能至关重要。
对于寻求更全面分析的投资者,InvestingPro为PTC Therapeutics提供了8个额外的提示,深入洞察公司的财务健康状况和市场地位。
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