总部位于马萨诸塞州剑桥的Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AMLX)今天宣布了其针对罕见遗传疾病Wolfram综合征治疗的AMX0035的HELIOS二期试验的令人鼓舞的结果。试验显示参与者的胰腺功能和其他健康指标有所改善。
包括12名成年人的HELIOS研究显示，经过24周的AMX0035治疗后，患者的C肽反应（研究的主要疗效终点）有所增加，表明胰腺功能改善。
这与预期的疾病进展导致的功能下降形成对比。次要终点，如糖化血红蛋白水平、血糖范围和视力，也显示出稳定或改善。
除了24周数据外，参与者在第36周和第48周的长期结果表明持续获益。值得注意的是，AMX0035的安全性与之前的数据一致，最常见的不良反应是轻度或中度腹泻，未报告与治疗相关的严重不良事件。
AMX0035是苯基丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸的组合，已获得FDA和欧盟委员会授予的Wolfram综合征治疗孤儿药资格。基于这些积极发现，Amylyx计划与FDA和其他利益相关者接洽，以制定三期计划，预计2025年会有更新。
HELIOS试验数据对美国估计3,000名受Wolfram综合征影响的人来说尤为重要，这种疾病会导致一系列进行性症状和并发症。Amylyx的努力可能为受这种罕见疾病影响的人带来新的治疗选择。
本文信息基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Amylyx Pharmaceuticals公布了2024年第二季度财务业绩，宣布净亏损7270万美元。公司还披露了3.098亿美元的强劲现金状况，预计可维持运营至2026年。
Amylyx的一项重大进展是收购了Avexitide，这是一种用于治疗高胰岛素血症性低血糖的药物，已获得FDA突破性疗法认定。Amylyx计划在来年启动Avexitide的三期开发。
公司还提供了其他关键项目的更新，包括针对阿尔茨海默病、轴突变性和各种其他疾病的治疗。除了这些进展外，Amylyx还保持对当前资产的关注，同时对潜在的管线增加持开放态度。
这些是Amylyx Pharmaceuticals的近期亮点。
InvestingPro洞察
Amylyx Pharmaceuticals的HELIOS试验令人鼓舞的结果来得正是时候。根据InvestingPro数据，截至2024年第二季度，AMLX在过去十二个月内经历了显著的收入增长，增幅达55.71%。这一增长与公司在开发Wolfram综合征等罕见疾病治疗方面的进展相一致。
然而，投资者应注意，尽管收入增长，Amylyx目前仍在亏损运营，同期调整后的营业收入为-1.7776亿美元。这对处于开发阶段的生物科技公司来说并不罕见，因为它们通常在实现盈利之前会大量投资于研究和临床试验。
InvestingPro提示强调，Amylyx的股票目前交易价格低于其InvestingPro公允价值4.87美元，表明可能存在上涨空间。此外，该公司在过去三个月内表现出强劲的价格动能，价格回报率为92.45%。这些因素可能表明投资者对Amylyx的管线和最近的试验结果信心增强。
对于那些有兴趣进行更深入分析的人，InvestingPro为Amylyx Pharmaceuticals提供了11个额外的提示，提供了对公司财务健康和市场地位更全面的视角。
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