Capricor Therapeutics, Inc.今天宣布计划向美国食品和药物管理局提交deramiocel的生物制品许可申请(BLA)，该药物用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的心肌病。该公司旨在基于现有的心脏数据和第2期试验的自然病程数据获得完全批准。
BLA提交过程于2024年10月开始，公司预计将在年底前完成。申请数据包括第2期HOPE-2和HOPE-2开放标签扩展试验的结果，以及范德比尔特大学医学中心和辛辛那提儿童医院医学中心的自然病程数据。
为了为未来可能的标签扩展做准备，以包括DMD骨骼肌肌病治疗，Capricor计划将正在进行的第3期HOPE-3试验的A组和B组合并为一项批准后研究，推迟原定于2024年第四季度解盲的A组。
此外，Capricor的StealthX™基于外泌体的多价SARS-CoV-2预防疫苗已被选入Project NextGen，这是美国卫生与公众服务部的一项倡议，旨在培育创新疫苗。该公司目前正在生产疫苗候选物，并计划在年底前将其交付给国家过敏和传染病研究所(NIAID)。
Capricor还于2024年9月16日完成了向日本新药的普通股私募，以溢价价格筹集了约1500万美元。此外，该公司已售出其场内发行计划下的所有可用股份，产生约5390万美元的总收益。
公司估计截至2024年9月30日，其现金、现金等价物和短期投资约为8500万美元。这个数字是初步估计，可能与最终财务状况有所不同。该估计不能替代按美国通用会计准则编制的财务报表，不应过度依赖。
在其他近期新闻中，Capricor Therapeutics报告了其运营的重大进展。该公司重申了Oppenheimer的"跑赢大市"评级，这得益于对其产品deramiocel（一种杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物）的乐观情绪。H.C. Wainwright和Maxim Group的分析师也维持了对Capricor的"买入"评级。
在财务更新方面，Capricor报告2024年第二季度净亏损约1100万美元，同时产生约400万美元的收入。尽管出现亏损，但公司仍保持2950万美元的强劲现金状况，这得到了与日本新药的财务协议的支持，总额高达3500万美元。公司已开始向FDA提交deramiocel的滚动生物制品许可申请(BLA)，预计将于2024年底完成。最后，Capricor正在为可能的标签扩展做准备，以解决DMD骨骼肌肌病问题，并正在就欧洲分销进行高级合作伙伴讨论。
InvestingPro洞察
Capricor Therapeutics的最新公告与InvestingPro强调的几个关键财务指标和趋势相一致。该公司的市值为7.2018亿美元，反映了投资者对其在生物技术领域潜力的乐观情绪。这种乐观情绪进一步得到了股票表现的支持，过去一年的价格总回报率为659.23%，仅过去一个月就达到389.8%。
然而，投资者应注意，Capricor尚未盈利，过去十二个月的毛利率为-37.73%。这与InvestingPro提示的"公司毛利率较弱"相符。尽管如此，Capricor的收入增长显著，过去十二个月增长了187.15%，这可能归因于其不断推进的产品管线和近期的财务活动。
考虑到分析师预计本年度销售将下降（根据另一个InvestingPro提示），公司的战略举措，包括计划提交BLA和参与Project NextGen，至关重要。这些举措可能有助于Capricor保持其增长轨迹并可能改善其财务状况。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Capricor Therapeutics提供了17个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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