圣地亚哥 - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD) 今日宣布，加拿大卫生部已批准DAYBUE™（trofinetide）用于治疗2岁及以上成人和儿童的雷特综合征。这标志着加拿大首次批准用于治疗雷特综合征的疗法，该病是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性。
雷特综合征的特征是在生命最初两年正常发育后出现严重障碍。症状包括沟通困难、运动技能丧失和重复性手部动作。据估计，加拿大全国约有600至900人受到这种疾病的影响。
DAYBUE的批准是在加拿大卫生部的优先审查程序下加速完成的，反映了对雷特综合征特定治疗的迫切需求，该病历来只能进行症状管理。这项批准是基于第三阶段LAVENDER™研究的结果，该研究显示在12周期间，与安慰剂相比，患者的行为和临床整体印象有显著改善。
Acadia Pharmaceuticals的首席执行官Catherine Owen Adams表示，公司致力于尽快让加拿大患者获得DAYBUE。该药物的批准对雷特综合征社区来说是一个重大进步，为患者提供了超越症状护理的新治疗选择。
包括儿科神经科医生Anita Datta博士在内的医疗专业人士强调了雷特综合征表现的多样性，以及在DAYBUE获批之前缺乏特定治疗方法。安大略雷特综合征协会也欢迎这一消息，强调了这可能对受该病影响的个人和家庭生活质量产生的影响。
DAYBUE适用于2岁及以上、体重至少9公斤的雷特综合征患者。其在雷特综合征中的治疗机制尚未完全了解，但它是一种与生长和发育相关蛋白的合成类似物。
Acadia Pharmaceuticals以其在神经科学领域的突破而闻名，此前已开发了治疗帕金森病精神病的药物，目前正在积极研究其他中枢神经系统疾病的治疗方法。
本新闻文章基于Acadia Pharmaceuticals Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Acadia Pharmaceuticals报告2024年第二季度收益显著增长，收入达到2.42亿美元，主要由其商业产品NUPLAZID和DAYBUE驱动。公司更新了NUPLAZID的年度销售指引，净产品销售增长11%，而DAYBUE的销售也增长了11%。然而，Acadia已修订了2024年的总收入指引，现预计在9.3亿美元至9.8亿美元之间。
在领导层方面，Catherine Owen Adams被任命为Acadia Pharmaceuticals的新任首席执行官，接替Stephen R. Davis。Adams在制药行业拥有超过25年的经验，预计将引导公司进入下一个增长阶段。
在分析师报告中，Needham调整了对Acadia的目标价，从之前的30美元下调至28美元，同时维持买入评级。这一调整是在Acadia第二季度财报中披露Daybue销售不及预期后做出的。其他动态包括BMO Capital Markets保持对Acadia Pharmaceuticals的乐观态度，重申"优于大市"评级，目标价保持在31.00美元。关注点集中在KarXT（Cobenfy）用于治疗精神分裂症精神病的潜在批准及其对Acadia产品线的影响。
InvestingPro 洞察
随着Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD) 庆祝DAYBUE在加拿大获批这一重要里程碑，值得审视公司的财务健康状况和市场地位。根据InvestingPro数据，Acadia的市值为25亿美元，反映了其作为中型生物制药公司的地位。
DAYBUE在加拿大的批准与InvestingPro提示的一项预期相符，即Acadia的净收入预计今年将增长。这一增长预期进一步得到公司过去十二个月61.65%的令人印象深刻的收入增长率的支持，2024年第二季度的季度收入增长率为46.44%。这些数字表明，包括DAYBUE在内的Acadia创新疗法正在市场上获得认可。
另一个相关的InvestingPro提示强调，Acadia的资产负债表上现金多于债务。这种强劲的财务状况可能为公司提供必要的灵活性，以支持DAYBUE在加拿大的商业化，并可能为进一步的研发计划提供资金。
值得注意的是，Acadia的市盈率为81.46，乍看之下可能较高。然而，考虑到公司的增长前景和DAYBUE的潜在市场，这一估值可能是合理的。截至2024年第二季度的过去十二个月PEG比率为0.64，表明相对于其盈利增长潜力，该股票可能被低估。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Acadia Pharmaceuticals提供了11个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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