马萨诸塞州剑桥 - 临床阶段生物技术公司Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE)宣布在其用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的WVE-006疗法的RNA编辑方面取得重大突破。该公司公布了其Phase 1b/2a RestorAATion-2研究的积极机制证明数据,标志着首次在人体中成功实现RNA编辑的临床示范。
这项研究涉及两名携带AATD纯合子ZZ基因型的患者,他们接受了单次WVE-006皮下注射。治疗后,患者血浆中总α-1抗胰蛋白酶(AAT)水平平均达到约11微摩尔,其中超过60%为野生型M-AAT蛋白,这种蛋白与较低的AATD相关肺部和肝脏疾病风险有关。治疗效果持久,在给药后57天仍能观察到M-AAT蛋白水平。
WVE-006旨在通过编辑突变型Z-AAT mRNA来产生M-AAT蛋白,从而解决与AATD相关的肺部和肝脏疾病。中性粒细胞弹性蛋白酶抑制作用相对基线的增加与功能性M-AAT的产生一致。治疗耐受性良好,未报告严重不良事件。
Wave Life Sciences预计将在2025年分享正在进行的RestorAATion-2试验的多剂量数据。该公司还将在10月30日的年度研究日上重点介绍这些数据并推出新的RNA编辑项目。
AATD治疗的潜在市场规模巨大,据估计美国和欧洲约有200,000人患有该疾病。目前,针对肺部疾病的治疗选择仅限于每周静脉增强疗法,该疗法在2023年全球销售额超过14亿美元。对于AATD肝脏疾病,目前尚无获批疗法,患者往往需要进行肝脏移植。
Wave Life Sciences与GSK有合作关系,后者拥有WVE-006的全球独家许可权。在RestorAATion-2研究完成后,开发和商业化责任将转移给GSK。Wave有资格获得高达5.25亿美元的里程碑付款,以及WVE-006净销售额的分级特许权使用费。
这一消息基于新闻稿声明,代表了Wave Life Sciences在RNA医学领域的重大进步,可能为AATD患者带来新的希望。
在其他近期新闻中,Wave Life Sciences在与武田制药的合作协议终止后重新获得了其亨廷顿氏症项目WVE-003的控制权。该公司预计将在2024年底前获得WVE-003加速批准途径的监管反馈。在其他发展方面,Wave Life Sciences报告了其杜氏肌营养不良症(DMD)药物候选者WVE-N531的有前景数据,导致B.Riley和摩根大通提高了股票目标价。该公司还成功完成了1.75亿美元普通股的公开发行。B.Riley、Jones Trading和H.C. Wainwright的分析师对Wave Life Sciences的股票维持买入评级。该公司还期待其与GSK合作的WVE-006 AATD(一种用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症的治疗)的Phase I/II数据。这些是公司近期运营的最新进展。
InvestingPro洞察
Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE)在RNA编辑方面取得了重大进展,其WVE-006疗法的突破反映在公司近期的财务表现上。根据InvestingPro数据,截至2024年第二季度的过去十二个月,Wave Life Sciences的收入增长率达到了惊人的202.25%,达到1.105亿美元。这一显著增长与公司在临床试验方面的进展和AATD治疗领域的潜在市场机会相一致。
尽管临床结果积极,但值得注意的是,Wave Life Sciences目前处于亏损状态,同期毛利率为-26.3%。这对于大量投资于研发的临床阶段生物技术公司来说并不罕见。一条InvestingPro提示强调,该公司"资产负债表上的现金多于债务",这对于维持正在进行的临床试验和未来发展至关重要。
市场对Wave近期的成就反应积极,该股票在过去一个月内回报率为43.14%,过去六个月内为62.74%。这一表现表明投资者对公司潜力充满信心,特别是在宣布突破性RNA编辑结果之后。
对于寻求更全面分析的投资者,InvestingPro为Wave Life Sciences提供了11条额外提示,可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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