马萨诸塞州剑桥 - RNA干扰(RNAi)疗法的先驱Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY)已向欧洲药品管理局(EMA)提交了vutrisiran的监管申请，该药物旨在治疗伴有心肌病的ATTR淀粉样变性(ATTR-CM)。此申请基于HELIOS-B第3期研究的积极结果，该研究显示与安慰剂相比，vutrisiran显著降低了死亡和心血管事件的风险。
ATTR-CM是一种进行性的、衰弱性疾病，可导致心力衰竭。Vutrisiran通过沉默引起疾病的TTR基因发挥作用，该药物已在欧盟获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性伴多发性神经病变。HELIOS-B研究的结果在《新英格兰医学杂志》上发表，显示vutrisiran在所有主要和次要终点上都达到了统计学显著性，展示了其对ATTR-CM患者的潜在益处。
HELIOS-B研究中vutrisiran的安全性与之前用于治疗hATTR淀粉样变性的发现一致。报告的不良事件在vutrisiran组和安慰剂组之间相当。除了向EMA提交申请外，Alnylam还向美国食品和药物管理局(FDA)提交了vutrisiran治疗ATTR-CM的补充新药申请，并计划进行进一步的全球监管提交。
Vutrisiran旨在解决转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性的根本原因，这是一种致命疾病，特征是错误折叠的TTR蛋白在体内积累为淀粉样沉积物，影响神经、心脏和胃肠道。ATTR可表现为多发性神经病变、心肌病或两者兼有，并以遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)形式出现。
这一公告基于Alnylam Pharmaceuticals, Inc.的新闻稿声明。该公司继续专注于为具有重大未满足医疗需求的患者带来创新的RNAi疗法。
在其他近期新闻中，Alnylam Pharmaceuticals在收入和利润方面都超出预期，特别是在其第二季度财报中表现出色。这一成功导致公司将2024年收入指引上调至15.75亿美元至16.5亿美元之间，这归功于其TTR产品线的增长和与Regeneron的许可协议里程碑付款。公司已将ATTR-CM的患者患病率估计修订为超过300,000人，表明其药物Amvuttra的潜在市场更大。Alnylam还向FDA提交了Amvuttra和vutrisiran（两种ATTR-CM治疗药物）的补充新药申请(sNDA)。包括Canaccord Genuity、TD Cowen、BMO Capital、Piper Sandler和Oppenheimer在内的分析师公司都保持了对Alnylam的积极评级，反映了这些最新发展。公司用于治疗ATTR-CM的Amvuttra的商业策略得到了美银证券的积极反馈。Alnylam还在为vutrisiran的潜在市场进入做准备，扩大其现场团队以覆盖约3,700名医疗保健提供者，代表了近95%受ATTR-CM影响的患者群体。最后，Alnylam与BridgeBio Pharma合作，展示了一项新的事后分析，涉及复发性全因死亡率和心血管相关住院事件。
InvestingPro洞察
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)最近在欧洲为vutrisiran提交的监管申请与公司强劲的财务表现和市场地位相一致。根据InvestingPro数据，截至2024年第二季度，Alnylam的季度收入增长107%，展现了令人印象深刻的增长。这一增长轨迹支持公司积极追求新药批准和市场扩张。
公司专注于创新的RNAi疗法，这反映在其87%的强劲毛利率上，这一数据由InvestingPro报告。这一高利润率表明，如果Alnylam的产品（包括vutrisiran）获批用于额外适应症如ATTR-CM，将具有高度盈利潜力。
InvestingPro提示显示，10位分析师已上调了对即将到来的期间的盈利预期，表明对Alnylam财务表现的积极预期。这种乐观情绪可能部分归因于vutrisiran在欧洲获批治疗ATTR-CM的潜力。
尽管有这些积极指标，值得注意的是，根据另一个InvestingPro提示，Alnylam目前的EBIT估值倍数较高。这表明投资者正在为显著的未来增长定价，可能基于vutrisiran等药物的成功。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Alnylam Pharmaceuticals提供了13个额外的提示，提供了对公司财务健康和市场地位更深入的理解。
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