LEXINGTON, Mass. 和 AMSTERDAM – 基因疗法公司uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)已启动其针对由SOD1突变引起的ALS的实验性治疗AMT-162的I/II期临床试验。EPISOD1试验的第一位患者已接受剂量，该试验正在美国多个中心进行。
这项开放标签试验将评估AMT-162在SOD1-ALS患者中的安全性、耐受性和初步疗效。SOD1-ALS是一种罕见的进行性运动神经元疾病。最多12名患者将被纳入三个剂量递增队列，接受治疗的同时进行短期免疫抑制。
AMT-162是一种基于AAVrh10的基因疗法，旨在降低突变SOD1蛋白的表达，这种蛋白对运动神经元有毒，会导致肌肉无力，最终导致死亡。这种通过鞘内给药的疗法已获得FDA的孤儿药地位和快速通道资格。
试验将测量神经丝轻链和SOD1蛋白水平，以评估疗效迹象。目前，四个美国站点已经启动，预计到2025年第一季度将有七个站点投入运营。
ALS，特别是由SOD1突变引起的形式，会导致运动神经元丢失，进而导致肌肉萎缩和呼吸衰竭。估计全球约有3,400人患有SOD1-ALS。诊断后的平均预期寿命为三到五年。
uniQure因其B型血友病基因疗法而闻名，并正在推进针对各种严重疾病的基因疗法管线。这项试验标志着该公司的第三个基因疗法项目进入临床阶段。
这则新闻基于新闻稿声明，试验详情可在clinicaltrials.gov网站上查找，标识符为NCT06100276。
在其他近期新闻中，基因疗法公司uniQure的临床组合有了重大进展。美国食品和药物管理局（FDA）授予该公司用于治疗法布里病的实验性基因疗法AMT-191孤儿药资格。同时，uniQure的亨廷顿氏症基因疗法AMT-130正在产生令人信服的数据，导致与FDA就潜在加速批准进行讨论。
此外，Raymond James恢复了对uniQure的覆盖，给予"优于大市"评级，强调了该公司强大的临床组合和延伸至2027年底的财务跑道。H.C. Wainwright和Stifel在这些积极进展之后也维持了对uniQure的"买入"评级。
另外，uniQure进行了重大组织重组，包括裁减65%的员工，并出售其位于马萨诸塞州Lexington的制造设施。这一举措是该公司优先发展其基因疗法项目战略的一部分。Genezen收购了uniQure在Lexington的商业基因疗法业务，增强了其全球基因疗法开发能力。
最后，在公司治理方面，uniQure的股东批准了扩大公司股权激励计划、重新任命董事会成员以及通过2023年法定年度账目。然而，非执行董事Paula Soteropoulos选择不在下次年度会议上寻求连任。这些是公司近期运营的发展情况。
InvestingPro洞察
随着uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)开始这项关键的AMT-162 I/II期临床试验，投资者应考虑一些来自InvestingPro的关键财务指标和洞察。
该公司的市值为2.7465亿美元，反映了其在专业基因疗法领域的地位。尽管临床发展前景看好，但uniQure面临一些财务挑战。根据InvestingPro提示，该公司"正在快速消耗现金"并且"毛利率较低"。这在截至2024年第二季度的过去十二个月报告的-606.8%的毛利率中得到了体现。
然而，uniQure的情况并非全然悲观。InvestingPro提示还表明，"分析师预计本年度销售额将增长"，这可能部分归因于其临床管线的推进，包括针对SOD1-ALS的AMT-162试验。此外，"6位分析师上调了对即将到来的期间的盈利预期"，表明对公司近期前景有一定乐观情绪。
该公司截至2024年第二季度的过去十二个月收入为2771万美元，2024年第二季度季度收入增长显著，达359.37%。这一可观的增长与公司在将基因疗法推向市场方面的进展相一致。
值得注意的是，uniQure的股价在过去三个月内大幅下跌，总回报率为-38.09%。这可能为相信uniQure基因疗法管线长期潜力的投资者提供了机会。
对于那些有兴趣深入了解uniQure财务状况和前景的人来说，InvestingPro提供了10个额外的提示，为公司的投资潜力提供了更全面的分析。
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