H.C. Wainwright对Arrowhead Pharma (NASDAQ: ARWR)保持积极态度，重申买入评级，目标价为$60.00。
该公司的认可是在Arrowhead于2023年10月7日举行的研发网络研讨会之后做出的，会上公司概述了其中枢神经系统(CNS)靶向RNA干扰(RNAi)项目的进展。
在网络研讨会上，Arrowhead透露了其针对脊髓小脑共济失调2型(SCA2)患者设计的CNS靶向siRNA ARO-ATXN2的第一阶段临床开发计划。公司预计将在2024年底前提交监管文件，并计划在2025年第一季度开始试验。
此外，Arrowhead还介绍了一个新一代的CNS靶向平台，该平台可实现皮下(SC)注射，在临床前研究中显示能有效穿透血脑屏障，并与鞘内(IT)给药相比，在深部脑区实现更好的分布。
Arrowhead还计划在2025年下半年为ARO-MAPT提交临床试验申请(CTA)，这是一种正在开发的用于阿尔茨海默病和其他tau蛋白病的SC给药新型siRNA。公司预计在同一时间框架内为亨廷顿氏症项目提交另一份CTA，并在2024年底前为其帕金森病项目选择候选药物。
在其他近期新闻中，Arrowhead Pharmaceuticals在其临床项目中取得了重大进展。该公司的药物plozasiran获得FDA突破性疗法认定，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。
Arrowhead计划在2024年底前提交plozasiran的新药申请，预计在2025年可能推出产品。在财务方面，Arrowhead报告2024财年第三季度净亏损为1.708亿美元，现金和投资总额为4.367亿美元。为支持其管线开发，Arrowhead从Sixth Street获得了4亿美元的贷款。
在分析师评级方面，Arrowhead获得了TD Cowen和H.C. Wainwright重申的买入评级，而高盛、花旗和Piper Sandler分别维持了中性、中性和增持评级。此外，Arrowhead正在推进两个RNA干扰候选药物ARO-INHBE和ARO-ALK7进入临床前开发的最后阶段，用于治疗肥胖和代谢性疾病。
InvestingPro洞察
Arrowhead Pharmaceuticals雄心勃勃的CNS靶向RNA干扰项目计划反映在其当前的财务状况和市场估值中。根据InvestingPro数据，该公司的市值为22.9亿美元，表明尽管最近面临挑战，但投资者仍然对其保持浓厚兴趣。
InvestingPro提示强调，Arrowhead"正在迅速消耗现金"并且"在过去十二个月内未盈利"，这与文章中概述的公司专注于研发的情况相符。这一点从2024财年第三季度截至的过去十二个月-5.4721亿美元的营业收入进一步得到证实。
然而，值得注意的是，Arrowhead"以适度的债务水平运营"，且"流动资产超过短期债务"，这表明公司在追求临床开发目标的同时具有一定程度的财务稳定性。这对于公司在未来几年推进ARO-ATXN2和ARO-MAPT的监管申请和临床试验可能至关重要。
公司6.94的市净率表明，投资者对Arrowhead的潜力给予了溢价，这可能是由于其创新的CNS靶向平台和管线。这一估值指标，加上分析师50.5美元的公允价值目标，表明市场对Arrowhead的未来前景持乐观态度，尽管目前存在财务亏损。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Arrowhead Pharmaceuticals提供了10个额外的提示，深入洞察公司的财务健康状况和市场地位。
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