周五，H.C. Wainwright维持了对Pharming Group (NASDAQ:PHAR)的买入评级和37.00美元的股价目标，这是在该公司宣布开始一项新的临床试验之后。Pharming Group已启动一项二期概念验证研究，以评估leniolisib (Joenja)在与PI3Kδ信号改变相关的免疫失调引起的原发性免疫缺陷(PIDs)患者中的效果。
这项试验是一项单臂、开放标签、剂量范围研究，预计将招募约12名患者。它将专注于评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床疗效。这项二期试验的结果预计将为潜在的三期研究设计提供信息。
根据公司的说法，关键性研究可能是一项安慰剂对照、随机化试验，患者入组数量可能比之前的APDS项目更多，该项目包括约30名患者。此外，公司预计至少需要一年的暴露数据来支持补充新药申请(sNDA)。
研究针对的疾病包括ALPS-FAS、CTLA4单倍体不足、NFKB1单倍体不足和PTEN缺陷。这些PIDs通常是严重的、威胁生命的，目前还没有获批的治疗方法来解决潜在的免疫功能障碍。
Pharming将leniolisib推进到二期试验并在PIDs中证明临床疗效的举措可能是公司的一个重大进展。这不仅会扩大其临床产品组合，还会创造额外价值。该公司的分析师基于这些发展重申了买入评级和价格目标。
在其他近期新闻中，Pharming Group的主要产品RUCONEST和Joenja在财务业绩和患者入组方面都取得了强劲增长。公司报告RUCONEST第二季度销售额增长23%，Joenja销售额显著增加。
此外，Pharming Group完成了第一项leniolisib研究的入组，并正在启动一项二期研究。公司全年收入指引仍维持在2.8亿美元至2.95亿美元之间，第二季度收入增长35%，毛利稳定在89%。
此外，Pharming Group的药物Joenja获得了英国药品和保健产品监管局(MHRA)的监管批准，用于治疗活化的磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征(APDS)，这标志着该国首次特别批准APDS治疗。这一进展紧随该药物在美国和以色列成功获批之后，扩大了其全球影响力。
H.C. Wainwright维持了对Pharming Group的买入评级，表明对公司前景充满信心。该公司强调了Joenja市场覆盖范围进一步扩大的潜力，考虑到其他国家正在进行的监管审查。这些是公司在生物制药行业发展历程中的最新进展，展示了其进步。
InvestingPro洞察
Pharming Group最近启动leniolisib的二期概念验证研究与其强劲的财务表现和市场地位相一致。根据InvestingPro数据，截至2023年第二季度的过去十二个月，公司收入增长达到34.54%，达到2.7756亿美元。这种增长轨迹支持Pharming投资新的临床试验和扩大其产品管线的能力。
InvestingPro提示强调了Pharming令人印象深刻的毛利率，同期达到88.55%。这种财务实力为公司提供了资源来资助研发计划，如新宣布的临床试验。
虽然公司目前尚未盈利，市盈率为-42.82，但像leniolisib用于PIDs的新临床试验的启动可能会带来未来的收入流和盈利能力。投资者应注意，Pharming的债务水平适中，这可能为其研发工作提供灵活性。
对于有兴趣进行更全面分析的读者，InvestingPro为Pharming Group提供了8个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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