加利福尼亚州福斯特城 - 对于原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者来说,这是一个重大进展。美国食品和药物管理局(FDA)已授予Mirum Pharmaceuticals公司的volixibat突破性疗法认定。这一宣布是在VANTAGE第2b期研究的中期分析结果积极之后做出的,该分析显示与安慰剂相比,volixibat在改善PBC症状胆汁淤积性瘙痒方面具有统计学意义的改善。
这一认定旨在加速严重或危及生命疾病药物的开发和审查,前提是初步临床证据表明该药物比现有疗法有实质性改进。Volixibat是一种口服药物,可选择性抑制回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT),旨在通过防止胆汁酸再循环来减少系统性胆汁酸。这可能代表了成人胆汁淤积性疾病的一种新型治疗方法。
6月发布的VANTAGE研究中期结果不仅显示瘙痒症状得到改善,还显示接受该药物治疗的患者血清胆汁酸显著降低,疲劳症状也有所改善。研究报告没有发现新的安全性问题,腹泻是最常见的不良事件,被描述为轻度至中度。
Mirum Pharmaceuticals是一家专注于罕见疾病的生物制药公司,已有三种获批药物,包括用于治疗Alagille综合征和PFIC患者胆汁淤积性瘙痒的LIVMARLI、用于某些胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体疾病的CHOLBAM,以及用于脑腱黄瘤病的CHENODAL。
该公司的管线中还包括volixibat,目前正在VISTAS第2期研究中评估其对原发性硬化性胆管炎的治疗效果。此外,Mirum正在进行EXPAND第3期研究,进一步探索LIVMARLI在其他胆汁淤积性瘙痒环境中的潜力。
VANTAGE研究的完整结果预计将在2026年入组完成后公布。这一公告基于Mirum Pharmaceuticals的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Mirum Pharmaceuticals在产品供应方面取得了重大进展。美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大该公司药物LIVMARLI®(maralixibat)口服溶液的适应症。这一标签扩展允许治疗12个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的胆汁淤积性瘙痒,这是基于MARCH第3期研究的令人鼓舞的结果。
此外,Mirum Pharmaceuticals报告了强劲的财务业绩,2024年第一季度总净产品收入达到6900万美元,其中LIVMARLI贡献4300万美元。该公司2024年的收入预测在3.1亿至3.2亿美元之间。分析师公司JMP Securities、Stifel和H.C. Wainwright对公司的表现表示信心,JMP Securities估计收入为3.16亿美元。
在最近的发展中,Mirum Pharmaceuticals获得了欧盟批准,允许LIVMARLI用于3个月及以上的PFIC患者,预计将扩大该药物在美国的标签。此外,该公司已提交了LIVMARLI高浓度配方的补充新药申请,针对年轻患者的使用。这些发展凸显了Mirum Pharmaceuticals致力于推进罕见疾病治疗的承诺。
InvestingPro洞察
Mirum Pharmaceuticals最近获得FDA突破性疗法认定的volixibat与公司强劲的收入增长轨迹相一致。根据InvestingPro数据,截至2023年第二季度,Mirum过去12个月的收入增长了128.34%,2023年第二季度的季度收入增长为107.68%。这种强劲的增长反映了公司在为罕见疾病带来创新治疗方面的成功。
尽管有积极的消息和强劲的收入增长,InvestingPro提示指出,Mirum目前尚未盈利,过去12个月的营业收入为负1.0843亿美元。这对于在研发上投入巨资的生物制药公司来说并不罕见。然而,公司的流动资产超过短期债务,表明其有稳定的财务状况来支持正在进行的临床试验和volixibat的潜在商业化。
市场似乎正在认识到Mirum的潜力,这从过去六个月47.68%的价格上涨可以看出。这与公司的管线进展和最近的监管里程碑相一致。对于寻求更全面分析的投资者,InvestingPro为Mirum Pharmaceuticals提供了8个额外的提示,提供了对公司财务健康和市场地位的更深入洞察。
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