周三，H.C. Wainwright维持对Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS)的买入评级，目标价为$10.00。这一评级确认是在Regulus Therapeutics于2024年10月8日宣布完成其RGLS8429 1b期多剂量递增研究的第4组患者招募之后。该药物正在研究其治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的潜力，ADPKD是一种遗传性疾病。
最新的这组包括26名患者，他们将在三个月的时间内每隔一周接受一次300毫克剂量的RGLS8429。该研究旨在测量尿液多囊蛋白PC1和PC2、身高调整后的总肾脏体积（htTKV）以及整体肾功能的变化，作为其终点指标的一部分。
Regulus Therapeutics表示，计划在2025年初发布第4组大部分患者的顶线数据。预计这项研究的数据将有助于RGLS8429的开发和潜在的加速批准。
除了研究进展外，Regulus Therapeutics还在为2024年底左右与FDA举行的1期末会议做准备。预计这次会议的结果将对2025年即将开始的2/3期关键试验的设计起到关键作用。
H.C. Wainwright重申的买入评级和目标价反映了该公司对RGLS8429作为ADPKD治疗方法的潜力以及Regulus Therapeutics临床项目进展的持续信心。
在其他近期新闻中，Regulus Therapeutics在开发其抗miRNA-17疗法方面取得了重大进展，该疗法目前正处于常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1b期开发阶段。该疗法已显示出早期安全性和有效性的迹象，Canaccord Genuity维持对该公司的买入评级，目标价为$28.00。值得注意的是，诺贝尔生理学或医学奖最近授予了Victor Ambros和Gary Ruvkun，以表彰他们在微RNA领域的工作，这个领域与Regulus的疗法密切相关。
此外，Regulus Therapeutics最近披露了其RGLS8429（另一种ADPKD治疗方法）1b期研究的额外探索性结果。研究显示，RGLS8429在高风险类别中持续影响身高调整后的总肾脏体积。这一进展导致H.C. Wainwright和Jones Trading维持对Regulus的买入评级，目标价分别为$10.00和$8.00。
展望未来，Regulus Therapeutics计划在2025年年中启动关键的2期试验，旨在获得加速批准。该公司还预计在2024年第四季度与FDA举行1期末会议。
InvestingPro洞察
随着Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS)推进其RGLS8429的临床项目，InvestingPro数据为投资者提供了额外的背景信息。该公司的市值为$102.13百万，反映了其作为临床阶段生物制药公司的当前地位。
InvestingPro提示强调，Regulus持有的现金多于债务，这对于资助正在进行的临床试验至关重要。这一财务状况与公司继续进行1b期研究并为2025年即将开始的2/3期关键试验做准备的能力相一致。
然而，投资者应注意，Regulus正在快速消耗现金，这是处于开发阶段的生物技术公司的常见特征。这种消耗率突显了即将到来的临床里程碑和潜在的FDA互动在确定公司未来资金需求方面的重要性。
另一个InvestingPro提示指出，该股票的价格波动相当大。这种波动性对于临床阶段的生物技术公司来说并不罕见，其估值可能会根据临床试验结果和监管发展而发生显著波动。
对于那些寻求更全面分析的人来说，InvestingPro提供了5个额外的提示，可能会对Regulus Therapeutics的财务健康和市场地位提供更深入的见解。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。