波士顿 - 临床阶段生物制药公司Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA)在第29届世界肌肉学会年度大会上展示了新的临床和临床前数据，支持其杜氏肌营养不良症治疗的进展。该公司的ENTR-601-44和ENTR-601-45，作为杜氏肌营养不良症(DMD)的潜在治疗方法，在最近的研究中显示出积极结果，计划在2024年第四季度申请全球Phase 2临床试验。
ENTR-601-44-101 Phase 1试验在健康男性志愿者中达到了所有研究目标，没有与ENTR-601-44给药相关的不良事件。试验证明了安全性，在测试的最高剂量下没有发现不良反应或肾毒性生物标志物的临床相关变化。此外，研究观察到最终代谢物的剂量依赖性增加，以及6 mg/kg剂量组与安慰剂组之间外显子跳跃的统计学显著差异。
首次公布的ENTR-601-45临床前数据显示，在DMD模型中观察到显著的剂量依赖性外显子跳跃和肌营养蛋白恢复。研究的最高剂量ENTR-601-45产生的肌营养蛋白生成和肌肉功能与健康对照小鼠相当，表明其有能力在体内产生功能性肌营养蛋白。
Entrada Therapeutics研发总裁Natarajan Sethuraman博士表示，公司正按计划在本季度提交ENTR-601-44和ENTR-601-45的单独全球Phase 2临床试验的监管申请。公司还计划在2025年为第三个杜氏候选药物ENTR-601-50申请全球Phase 2临床试验。
Entrada的内体逃逸载体(EEV™)疗法旨在将各种治疗药物输送到不同器官和组织中，有可能改善治疗指数。公司的领先寡核苷酸项目正在开发中，可能用于治疗适合外显子44、45和50跳跃的杜氏肌营养不良症患者。
本报告基于Entrada Therapeutics的新闻稿声明，不对任何声明进行背书。公司的前瞻性陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异。
在其他近期新闻中，Entrada Therapeutics报告了强劲的第二季度业绩，净收入为5500万美元，现金余额达4.7亿美元。预计公司的财务状况将支持其平台的持续发展，这得到了许可协议的支持，以及通过证券购买协议获得的约1亿美元资金。TD Cowen和H.C. Wainwright的分析师在这些财务结果和公司最近的发展之后，维持了对Entrada Therapeutics的买入评级。
Entrada Therapeutics宣布将Natarajan Sethuraman博士晋升为研发总裁，突出了他在推进公司ENTR-601-44项目进入临床试验方面的重要作用。公司还报告了ENTR-601-44 Phase 1临床试验的积极初步结果，这是一种潜在的杜氏肌营养不良症治疗方法，涉及32名健康男性志愿者。
此外，Entrada Therapeutics计划提交ENTR-601-44和ENTR-601-45的全球Phase 2临床试验监管申请。第三个候选药物ENTR-601-50计划在2025年进行Phase 2试验。这些发展是公司最近在杜氏肌营养不良症领域取得进展的一部分。
InvestingPro洞察
Entrada Therapeutics (NASDAQ: TRDA)最近的临床和临床前数据展示与其强劲的财务状况和增长前景相一致。根据InvestingPro数据，该公司的市值为5.7672亿美元，反映了投资者对其潜力的信心。
公司强劲的收入增长尤为显著，截至2024年第二季度的过去十二个月内增长了451.22%。这一令人印象深刻的增长轨迹支持Entrada为ENTR-601-44、ENTR-601-45和ENTR-601-50的雄心勃勃的临床试验计划提供资金。
InvestingPro提示强调，Entrada持有的现金多于债务，为其研发计划提供了财务灵活性。此外，公司的流动资产超过短期债务，表明其有强大的财务基础支持临床项目。
Entrada在过去十二个月的盈利能力，加上分析师预测今年将继续盈利，表明公司有良好的条件推进其杜氏肌营养不良症治疗方法通过临床试验并可能实现商业化。
对于寻求更全面洞察的投资者，InvestingPro为Entrada Therapeutics提供了7个额外的提示，深入了解公司的财务健康状况和市场地位。
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