马萨诸塞州剑桥市 - RNAi疗法领先企业Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY)已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了vutrisiran的补充新药申请(sNDA),旨在治疗伴有心肌病的ATTR淀粉样变性(ATTR-CM)。该公司今天宣布了这一消息,并利用优先审查凭证加快FDA审查流程。
此次sNDA申请基于HELIOS-B第三期研究的积极结果,该研究表明vutrisiran可降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管事件。研究还显示,这些患者的功能能力和生活质量得到改善。Vutrisiran的安全性与之前的发现一致,不良事件发生率与安慰剂相当。
ATTR淀粉样变性是一种致命疾病,特征是错误折叠的转甲状腺素蛋白在体内积累,导致神经、心脏和胃肠道损伤。Vutrisiran已获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病变,现在正寻求获批用于更广泛的ATTR-CM适应症,包括遗传性和野生型两种形式的疾病。
Alnylam今天在纽约市举办TTR投资者日活动,公司管理层将讨论vutrisiran在ATTR-CM治疗领域的潜在市场领导地位。该活动将通过Alnylam网站进行网络直播,活动结束后不久将提供回放。
HELIOS-B研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验,涉及655名ATTR-CM成年患者。参与者每三个月接受一次vutrisiran或安慰剂,持续长达36个月,随后进入开放标签延长期。
Alnylam成立于2002年,一直处于RNAi疗法开发的前沿,这项技术在2006年获得诺贝尔生理学或医学奖。该公司继续致力于深度研究管线中的多种药物,包括多个后期开发候选药物。
本文信息基于Alnylam Pharmaceuticals的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Alnylam Pharmaceuticals在ATTR-CM治疗的HELIOS-B第三期试验数据积极后取得了重大进展。该公司第二季度的收益报告在收入和利润方面均超出预期,主要得益于其TTR业务的增长以及与Regeneron的许可协议里程碑付款。因此,Alnylam更新了2024年的收入指引,现预计产品收入将达到15.75亿美元至16.5亿美元之间。
高盛、TD Cowen、BofA Securities、Piper Sandler和Canaccord Genuity的分析师都维持了对Alnylam的积极评级。该公司计划在2024年下半年在美国提交补充新药申请,预计在2025年中期推出,但需等待监管部门批准。
Alnylam披露了其研究的新发现,包括使用超声心动图测量显示,在使用其药物vutrisiran后,心脏结构和功能得到改善。此外,他们报告了NT-proBNP和肌钙蛋白I水平在给药后早至6个月就出现了积极变化。
BridgeBio Pharma与Alnylam合作,提供了一项新的事后分析,涉及复发性全因死亡率和心血管相关住院事件。最后,Alnylam计划大幅扩大其销售团队,以瞄准目前约5,000名处方Vyndamax的心脏病专科医生。这些最新进展凸显了Alnylam在解决ATTR-CM治疗未满足医疗需求方面的承诺。
InvestingPro洞察
Alnylam Pharmaceuticals最近提交的vutrisiran补充新药申请与公司强劲的财务表现和市场地位相一致。根据InvestingPro数据,Alnylam的收入增长令人印象深刻,截至2024年第二季度,季度收入增长107%。这一增长轨迹支持公司积极追求新药批准和市场扩张。
公司在截至2024年第二季度的过去十二个月内87%的毛利率凸显了其运营效率,这对维持其研发努力至关重要。这与InvestingPro提示强调Alnylam令人印象深刻的毛利率相一致。
尽管在过去十二个月内未实现盈利,但Alnylam 348.2亿美元的市值反映了投资者对其长期潜力的信心。这一点得到了另一个InvestingPro提示的进一步支持,该提示指出10位分析师已上调了对即将到来期间的盈利预期,表明对公司未来表现的乐观态度。
对于寻求更全面分析的投资者,InvestingPro为Alnylam Pharmaceuticals提供了13个额外的提示,深入了解公司的财务健康状况和市场地位。
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