马萨诸塞州剑桥 - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) 今天分享了其DEVOTE研究的结果，表明nusinersen的更高剂量方案可能为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者带来临床益处，包括先前接受过该药物治疗的患者和未经治疗的患者。该研究涉及一种试验性剂量方案，包括初始快速负荷阶段，间隔14天给予两次50 mg剂量，随后每四个月给予28 mg的维持剂量。
这些将在2024年世界肌肉学会大会上展示的结果表明，与目前批准的12 mg剂量方案相比，nusinersen的增加剂量可能更快地降低神经丝水平（一种神经退行性变的标志物）。这一发现意义重大，因为减缓神经退行性变对SMA患者至关重要。
在研究的关键B部分队列中，未经治疗的婴儿在接受高剂量方案治疗后，运动功能显著改善。这些婴儿从基线到第183天，血浆神经丝轻链水平降低了94%，而安慰剂对照组仅降低30%。此外，与安慰剂组相比，死亡或永久通气的风险相对降低了67.8%，与12 mg剂量方案相比降低了29.9%。
DEVOTE研究还包括C部分，其中4-65岁的参与者在接受批准的12 mg剂量中位数为3.9年后转换为更高剂量方案。这些参与者在各种运动功能量表上的平均分数有所提高，表明运动功能得到改善。
在整个研究中，高剂量方案的耐受性普遍良好，安全性与批准的12 mg剂量方案一致。Biogen计划在全球范围内提交监管申请，以获得nusinersen高剂量方案的批准。
DEVOTE研究是一项2/3期试验，旨在评估与当前批准的SMA治疗方案相比，nusinersen高剂量的安全性和潜在疗效。该研究在全球约42个站点招募了145名不同年龄和SMA类型的参与者。
本文信息基于Biogen的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Biogen Inc.在各个方面都有所发展。公司在第二季度业绩中报告总收入为25亿美元。BMO Capital、Baird、TD Cowen、RBC Capital Markets和Mizuho Securities都维持了对Biogen的"优于大市"评级，目标价各不相同。
Biogen与UCB合作，报告了其用于治疗系统性红斑狼疮的药物Dapirolizumab pegol (DZP)的III期试验成功结果，并计划在2024年进行第二次试验。该公司还与Samsung Bioepis一起达成了重要的监管里程碑，他们的生物仿制药OPUVIZ™获得了欧洲药品管理局人用药品委员会的上市授权认可。
此外，Biogen通过任命Lloyd B. Minor医学博士和Sir Menelas (Mene) Pangalos博士扩大了其董事会。这些最新发展凸显了Biogen致力于增强未满足医疗需求疾病的治疗选择，并扩大其在生物技术领域的产品供应。
InvestingPro 洞察
随着Biogen (NASDAQ:BIIB) 公布DEVOTE研究的有希望结果，值得审视公司当前的财务状况和市场表现。根据InvestingPro数据，Biogen的市值为267.1亿美元，反映了其在生物技术板块的重要地位。
尽管DEVOTE研究传来积极消息，Biogen的股票最近面临挑战。InvestingPro提示显示，该股票交易价格接近52周低点，RSI指标表明可能处于超卖区域。对于看好公司产品线潜力（包括nusinersen的高剂量方案）的投资者来说，这可能是一个机会。
财务方面，Biogen保持稳健，截至2024年第二季度的过去十二个月调整后市盈率为15.26，低于当前的22.94。这表明相对于其盈利能力，该股票可能被低估。公司过去十二个月的收入为96.7亿美元，毛利率高达76.45%，表明其产品具有强大的定价能力。
一个InvestingPro提示强调，Biogen是生物技术行业的重要参与者，这与公司正在进行的研发工作（如DEVOTE研究）相一致。此外，公司的流动资产超过短期债务，为进一步开展临床研究和潜在的新治疗商业化提供了财务灵活性。
值得注意的是，Biogen不向股东支付股息，而可能将利润再投资于研发，这对生物技术公司保持竞争优势至关重要。
对于希望深入了解Biogen前景的投资者，InvestingPro提供了8个额外的提示，可能为公司的潜力提供有价值的洞察。这些提示以及实时指标可以帮助投资者根据公司最近的临床发展做出更明智的决策。
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