今天，生物制药公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其药物setrusumab（UX143）突破性疗法认定。这一认定用于治疗2岁及以上患者的I型、III型或IV型成骨不全症（OI）相关骨折风险。
FDA的突破性疗法认定专门用于那些有潜力解决严重或危及生命疾病，并在一个或多个具有临床意义的终点上显示出比现有疗法显著改善的药物。Setrusumab获得这一认定是基于Orbit研究的第2阶段和已完成的第2b阶段Asteroid研究的积极结果。这些研究显示患者的骨折率迅速且显著降低。
这一消息基于Ultragenyx最新向SEC提交的8-K文件，该文件客观透明地展示了公司当前的发展情况，不含任何宣传性内容。
在其他近期新闻中，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.在药物开发和财务表现方面取得了显著进展。
在财务发展方面，Ultragenyx报告了强劲的第二季度收益，总收入达到1.47亿美元，导致其上调了年度收入指引。公司在威尔逊病基因疗法UX701方面也取得进展，最近的一项研究显示患者铜代谢有所改善。
Leerink Partners和TD Cowen的分析师对Ultragenyx保持积极展望，分别重申了"优于大市"和"买入"评级。这些评级得到了setrusumab第2阶段Orbit试验和UX701的第1/2/3阶段Cyprus2+研究的promising结果支持。
这些是最近让Ultragenyx成为投资者关注焦点的一些发展。
InvestingPro洞察
Ultragenyx Pharmaceutical最近获得setrusumab的FDA突破性疗法认定与公司强劲的收入增长轨迹相一致。InvestingPro数据显示，2023年第二季度季度收入增长35.75%，表明公司的市场存在感正在扩大。考虑到成骨不全症治疗的潜在市场，这一增长尤为重要。
然而，投资者应注意，Ultragenyx目前尚未盈利，过去十二个月的毛利润率为-49.52%。这与公司的发展阶段和对研发的大量投资相符，正如文章中讨论的临床试验和监管程序所强调的。
InvestingPro提示显示，8位分析师已上调了即将到来的期间的盈利预期，可能反映了对setrusumab前景的乐观态度。此外，公司的流动资产超过短期债务，为其在昂贵的药物开发过程中提供了财务灵活性。
如需更全面的分析，InvestingPro提供了11个额外的提示，可能为深入了解Ultragenyx的财务健康状况和市场地位提供更深入的洞察。
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