马萨诸塞州剑桥市 - 基于CRISPR基因编辑疗法的先驱Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA)今天宣布,已启动NTLA-2002的关键第3期试验,这是一种潜在的单剂量遗传性血管性水肿(HAE)治疗方法。这种研究性疗法使用体内CRISPR基因编辑技术来靶向并灭活导致这种罕见且可能危及生命的疾病的基因。
名为HAELO的试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究,将评估NTLA-2002在60名I型或II型HAE成年患者中的疗效和安全性。参与者将接受单次50毫克的治疗输注或安慰剂,随机比例为2:1。安慰剂组的患者在28周后将有机会转换为NTLA-2002治疗。成功的主要衡量标准将是从第5周到第28周HAE发作次数的变化。
这项第3期研究是在早期第1/2期试验取得令人鼓舞的结果之后进行的,早期试验显示发作率显著降低,并且激肽释放酶水平持续下降,激肽释放酶是HAE中的一种关键蛋白。第2期部分的详细结果预计将在本月晚些时候的美国过敏、哮喘和免疫学学会年度科学会议上公布。
基于诺贝尔奖获奖技术CRISPR/Cas9的NTLA-2002旨在成为HAE的首个一次性治疗方法,通过禁用编码前激肽释放酶的KLKB1基因。该疗法已获得多项监管机构认定,包括FDA的孤儿药和RMAT认定,这可能会加速其开发和审查过程。
HAE的特征是严重、不可预测的炎症发作,可能会导致衰弱和危及生命。目前的治疗通常需要频繁给药,可能无法完全预防发作。NTLA-2002有潜力在单次给药后提供完全反应,可能会彻底改变患者护理。
Intellia致力于利用其CRISPR平台创造变革性的基因编辑疗法。HAELO试验的启动标志着公司在满足HAE患者需求方面迈出了重要一步。
本报告基于Intellia Therapeutics, Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Intellia Therapeutics报告了其临床项目的重大进展。该生物技术公司成功完成了其遗传性血管性水肿(HAE)治疗NTLA-2002的II期研究,并获得监管批准开始NTLA-3001的首次人体研究,该研究旨在治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肺病。尽管调整了目标价格,RBC Capital Markets仍维持对Intellia股票的"优于大市"评级。
这些进展是在Intellia宣布强劲财务状况之后发生的,报告显示现金储备为9.399亿美元,预计可以支持运营至2026年底。此外,该公司计划在2024年下半年启动HAE的关键III期试验,并已在全球35个站点开始了转甲状腺素淀粉样心肌病(TTR-CM)的关键试验。
此外,RBC Capital的分析师强调了Intellia在体内基因编辑领域的强势地位,以及与CRISPR Therapeutics相比不合理的估值折价。这些最新进展表明Intellia致力于推进其基因编辑疗法,并拥有强大的财务实力支持其雄心勃勃的临床项目。
InvestingPro洞察
随着Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA)开始NTLA-2002的关键第3期试验,投资者应考虑一些来自InvestingPro的关键财务指标和洞察。该公司的市值为18.3亿美元,反映了市场对其创新CRISPR基因编辑管线的估值。
InvestingPro数据显示,Intellia截至2024年第二季度的过去十二个月收入为4597万美元,同期收入增长下降13.33%,令人担忧。收入增长下降与一条InvestingPro提示相符,该提示指出公司"正在快速消耗现金",这对处于新型疗法开发阶段的生物技术公司来说并不罕见。
另一个相关的InvestingPro提示指出,Intellia"资产负债表上持有的现金多于债务",这表明公司有坚实的财务基础来支持其正在进行的临床试验,包括新启动的HAELO研究。随着公司推进NTLA-2002的昂贵后期开发,这个财务缓冲可能至关重要。
该股票最近的表现具有挑战性,InvestingPro数据显示一周价格总回报率为-12.46%,年初至今回报率为-41.0%。一条InvestingPro提示强调,该股票"交易价格接近52周低点",这可能为相信Intellia的CRISPR技术及其在HAE治疗中应用的长期潜力的投资者提供机会。
值得注意的是,InvestingPro为Intellia Therapeutics提供了12条额外的提示,为有兴趣深入了解公司财务健康状况和市场地位的投资者提供了更全面的分析。
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