马萨诸塞州剑桥 - 生物制药公司Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）今天宣布了其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的apitegromab第三期SAPPHIRE临床试验的积极结果。该研究达到了主要终点，显示接受apitegromab治疗的患者在运动功能方面相比接受安慰剂的患者有统计学意义的显著改善。
这项包括2-12岁患者的试验显示，接受apitegromab治疗的患者在Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）测量的运动功能方面改善了30.4%，而安慰剂组仅改善了12.5%。这种运动功能的益处在8周时就已观察到，并持续到52周。试验还包括一个13-21岁患者的探索性组，结果也倾向于apitegromab优于安慰剂。
Apitegromab总体上耐受性良好，安全性与之前的研究一致。10 mg/kg和20 mg/kg剂量之间的不良事件没有显著差异，也没有严重不良事件归因于该治疗。试验结束后，大多数患者选择继续参加ONYX开放标签延伸研究。
基于这些发现，Scholar Rock计划在2025年第一季度向美国提交生物制品许可申请，并向欧盟提交上市许可申请。该药物已经获得FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，以及EMA的优先药品（PRIME）和孤儿药指定。
SAPPHIRE试验的完整数据将在2025年初的一个即将举行的医学会议上公布，初步基线特征将于2024年10月11日在布拉格举行的第29届世界肌肉学会年度大会上分享。
Apitegromab是一种设计用于抑制肌肉生长抑制素激活的单克隆抗体，旨在通过促进肌肉生长来潜在改善SMA患者的运动功能。虽然尚未获批使用，但这些试验结果表明apitegromab可能成为SMA这种以进行性肌肉无力和运动神经元丢失为特征的疾病的重要治疗选择。
本文基于Scholar Rock的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Scholar Rock在其药物开发项目方面取得了重大进展。该生物制药公司宣布任命Beth Shafer博士为首席商务官，她将负责指导公司的长期企业和业务发展战略。这一战略举措正值公司推进其在心血管代谢疾病等领域的治疗管线之际。
Scholar Rock的TOPAZ二期延伸研究涉及非行走的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，报告了令人鼓舞的48个月数据。继这些进展之后，BMO Capital Markets对即将公布的SAPPHIRE试验结果表示了更大的信心。公司在肥胖症apitegromab EMBRAZE研究方面也取得了进展，由于研究参与者招募速度超过预期，初步数据现在预计将在2025年第二季度公布，早于此前2025年中期的指导。
在最近的财报电话会议上，Scholar Rock强调了他们按计划进行的里程碑，特别是apitegromab和SRK-439的开发。这些进展，加上TOPAZ试验报告的持续益处和SRK-439项目的有希望结果，增强了公司对其战略管线的信心。这些是Scholar Rock在将新治疗方法推向市场的持续努力中的最新进展。
InvestingPro洞察
随着Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）宣布其apitegromab第三期SAPPHIRE临床试验的积极结果，投资者可能对额外的财务洞察感兴趣。根据InvestingPro数据，Scholar Rock的市值为5.9384亿美元，反映了其作为一家具有显著增长潜力的相对较小的生物制药公司的地位。
InvestingPro提示显示，Scholar Rock的资产负债表上现金多于债务，这对于为apitegromab和其他管线候选药物的进一步研发提供资金可能至关重要。这种财务稳定性在公司准备在2025年可能提交监管申请时尤为重要。
然而，值得注意的是，Scholar Rock目前尚未盈利，截至2024年第二季度的过去十二个月毛利润为负1.5076亿美元。这对处于开发阶段的生物技术公司来说并不罕见，但它凸显了SAPPHIRE试验积极结果对公司未来前景的重要性。
该股票在过去六个月经历了显著下跌，价格回报率为-48.44%。这种波动性可能反映了生物技术投资的高风险、高回报性质，特别是当公司接近最近的试验结果等关键里程碑时。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Scholar Rock提供了9个额外的提示，提供了对公司财务健康和市场地位更深入的理解。
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