今天，生物制药公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE)宣布，其用于治疗威尔逊氏症的实验性基因疗法UX701在Cyprus2+第1/2/3期研究中显示出令人鼓舞的临床活性和铜代谢改善。
研究的第一阶段共招募了15名患者，分为三个剂量组。截至8月最新数据截止日期，其中6名患者已成功减少标准治疗。这些患者的非铜蓝蛋白结合铜（NCC）水平恢复正常，表明铜代谢已趋于稳定。此外，一些患者的铜蓝蛋白-铜活性增加，这表明威尔逊氏症中存在缺陷的ATP7b功能得到了改善。
Ultragenyx计划在正在进行的研究中增加第四个队列，该队列将接受稍高剂量的UX701以及优化的免疫调节方案，旨在进一步提高治疗的效率和效果。公司的目标是让大多数患者在进入试验的第二阶段随机、安慰剂对照研究之前停止标准治疗。
Cyprus2+研究分为三个阶段，初始阶段专注于安全性和有效性，以确定第二阶段的最佳剂量。在随后的阶段，患者将被随机分配接受选定剂量的UX701或安慰剂。主要的安全性和有效性分析将在52周后进行，第三阶段将进行长期随访。
InvestingPro洞察
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE)在威尔逊氏症基因疗法方面显示出令人鼓舞的临床进展，这与公司的一些财务指标和市场表现相一致。根据InvestingPro数据，截至2024年第二季度，RARE的季度收入增长强劲，增幅达35.75%。这一增长轨迹支持了公司正在进行的研发工作，包括UX701项目。
InvestingPro提示显示，8位分析师已上调了对即将到来的财报期的盈利预期，这表明市场对公司的财务表现持积极态度。这种乐观情绪可能部分源于今天宣布的令人鼓舞的临床结果。此外，RARE在过去三个月内表现强劲，价格总回报率为38.15%，表明投资者对公司的产品管线和潜力充满信心。
然而，值得注意的是，RARE目前尚未盈利，毛利率和营业收入均为负值。这对处于开发阶段的生物制药公司来说并不罕见，因为它们在将产品推向市场之前需要在研究和临床试验上进行大量投资。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro提供了5个额外的提示，可能会为RARE的财务健康状况和市场地位提供进一步的洞察。
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