圣地亚哥 - Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) 宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已解除对其用于治疗1型肌强直性营养不良症（DM1）的实验性药物delpacibart etedesiran（del-desiran/AOC 1001）的部分临床暂停令。这一决定允许该生物制药公司继续进行该药物的第3期HARBOR™试验，该药物旨在解决DM1这种严重且常常致命的神经肌肉疾病的遗传根源。
Del-desiran是Avidity的主要产品候选药物，采用了其专有的抗体寡核苷酸结合物（AOCs™）平台。该治疗方法旨在降低与DM1相关的有毒mRNA水平，为该疾病提供一种有针对性的治疗方法。该药物已获得FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，表明其有潜力满足未满足的医疗需求。
正在进行的第3期HARBOR™试验正在评估del-desiran在DM1患者中的疗效和安全性。相关的MARINA-OLE™试验数据显示，该治疗可以在多个终点指标上逆转疾病进展，包括手部功能和肌肉力量。
DM1的特征是基因突变导致有毒mRNA干扰正常细胞功能，主要影响骨骼和心脏肌肉。症状可能差异很大，但通常包括肌肉无力、呼吸问题和心脏异常。目前还没有获批的DM1治疗方法，这凸显了Avidity研究工作的重要性。
该公司的AOC平台在向肌肉组织递送靶向RNA疗法方面显示出前景，有可能为DM1以外的罕见肌肉疾病提供新的治疗选择，如杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。
FDA解除部分临床暂停令是Avidity Biosciences和DM1患者群体的一个重要进展。这一消息基于公司的新闻稿声明。
在其他最近的新闻中，Avidity Biosciences有重大进展。美国食品和药物管理局（FDA）解除了对其实验性药物delpacibart etedesiran的部分临床暂停令，允许恢复临床试验。该公司还宣布了由Leerink Partners和TD Cowen管理的2.5亿美元普通股公开发行，以支持其临床项目并推进研发。
高盛开始对Avidity Biosciences进行覆盖，强调其药物del-brax和del-desiran的潜力，预计峰值销售额分别为27亿美元和40亿美元。delpacibart zotadirsen（一种潜在的杜氏肌营养不良症治疗药物）的1/2期临床试验初步结果显示出令人鼓舞的结果，肌萎缩蛋白产量和外显子44跳跃显著增加。
美国银行证券和富国银行的分析师对Avidity的股票维持积极评级，反映出对这些进展的兴趣。最后，FDA授予Avidity的主要研究药物delpacibart etedesiran突破性疗法认定，用于治疗1型肌强直性营养不良症。这些是公司近期发展历程中的最新进展。
InvestingPro洞察
Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) 的股票表现出色，InvestingPro数据显示过去一年的总价格回报率高达653.92%。这一令人印象深刻的涨幅与公司最近在解除FDA对其关键DM1药物候选者的部分临床暂停令方面取得的突破相一致。
公司的财务状况似乎足以支持持续的研发工作。根据InvestingPro提示，Avidity的现金多于债务，流动资产超过短期债务。随着公司推进第3期HARBOR™试验和其他管线开发，这种财务稳定性至关重要。
尽管有积极的消息和股票表现，但值得注意的是，Avidity尚未盈利。一个InvestingPro提示表明，分析师预计公司今年不会盈利。这对处于开发阶段的生物技术公司来说并不罕见，但投资者应考虑这一因素。
市场似乎正在为显著的增长潜力定价，股票交易价格接近52周高点，收入估值倍数较高。另一个InvestingPro提示指出，6位分析师上调了对即将到来的期间的盈利预期，这进一步支持了这种乐观情绪。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Avidity Biosciences提供了14个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。