周三，H.C. Wainwright确认维持BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)的买入评级和43.00美元的目标价格。该公司最近宣布完成了BBP-418（ribitol）治疗肢带型肌营养不良症2ir9型（LGMD2I/R9）的III期FORTIFY研究的患者招募。
FORTIFY研究是一项关键的随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估BBP-418的安全性和有效性。这种研究性口服疗法正在为患有LGMD2I/R9的个体开发。该研究计划在12个月时进行中期分析，将评估糖基化αDG作为替代终点，这可能支持加速批准申请。
主要结果将在36个月时评估，采用肢带型肌营养不良症的North Star评估（NSAD）。这项评估旨在提供确凿的临床数据，以支持BBP-418的有效性。预计中期分析的顶线数据将于2025年公布。
BridgeBio最近的公告标志着LGMD2I/R9这种罕见肌营养不良症治疗方法开发的一个重要里程碑。公司在FORTIFY研究中的进展强化了H.C. Wainwright对该股票的积极看法，这反映在重申的买入评级和目标价格上。
在其他近期新闻中，BridgeBio Pharma一直是几项重大发展的焦点。该制药公司已完成BBP-418（一种潜在的肢带型肌营养不良症2I/R9型治疗药物）的III期FORTIFY研究的患者招募。公司的研究性药物acoramidis在III期ATTRibute-CM研究的事后分析中也显示出有希望的结果。尽管该药物面临潜在的监管挑战，BMO Capital、Piper Sandler和H.C. Wainwright仍分别维持了其市场表现、增持和买入评级。
此外，BridgeBio已终止其BBP-631基因疗法项目，预计将节省超过5000万美元的研发费用。同时，FDA已授予BridgeBio的口服药物候选infigratinib突破性疗法认定，该药物旨在治疗患有软骨发育不全的儿童。公司还成立了名为GondolaBio的合资企业，由投资者财团提供3亿美元的投资支持，旨在加速新疗法的开发。
这些最新进展突显了BridgeBio在药物开发和监管流程方面的积极参与。然而，投资者对于acoramidis是否会召开咨询委员会会议的可能性仍存在分歧，反映了投资界内广泛的预期和策略。
InvestingPro洞察
BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)在FORTIFY研究中的进展与一些令人鼓舞的财务指标相一致。根据InvestingPro数据，截至2024年第二季度的过去十二个月，该公司的收入增长令人印象深刻，增长了3761.22%。这一显著增长可能归因于公司不断推进的产品管线和BBP-418等治疗方法的潜在市场机会。
InvestingPro提示强调，分析师预计本年度销售额将增长，这与公司正在进行的临床开发一致。此外，流动资产超过短期债务的提示表明，BridgeBio有能力继续为其研发工作提供资金，包括FORTIFY研究。
然而，需要注意的是，BridgeBio目前尚未盈利，过去十二个月的营业利润率为-229.54%。这对处于开发阶段的生物技术公司来说是典型的，因为它们在将产品推向市场之前大量投资于研究。
对于希望深入了解BridgeBio财务健康状况和前景的投资者，InvestingPro提供了7个额外的提示，可能为公司的投资潜力提供有价值的见解。
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