加利福尼亚州帕洛阿尔托 - 专注于遗传性疾病的生物制药公司BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO)宣布完成了其针对肢带型肌营养不良症2I/R9型(LGMD2I/R9)治疗药物BBP-418的III期FORTIFY研究的患者招募。该研究在第10个年度LGMD宣传日达到了招募目标，预计将在2025年公布中期分析的初步数据。
LGMD2I/R9是由fukutin相关蛋白(FKRP)基因突变引起的，导致肌肉进行性萎缩以及运动、呼吸功能和心脏健康问题。目前尚无针对LGMD2I/R9的获批治疗方法，患者几乎没有选择来管理他们的病情。
作为一种研究性口服疗法，BBP-418已获得FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定。FORTIFY研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，包括一个为期12个月的中期分析，重点关注糖基化α-dystroglycan (αDG)作为替代终点，这可能支持在美国申请加速批准。
BridgeBio旗下公司ML Bio Solutions的首席医疗官Douglas Sproule医学博士对与FDA讨论寻求加速批准的机会表示乐观。CureLGMD2i基金会的CEO Kelly Brazzo强调，快速的患者招募表明对治疗选择的巨大需求。
如果获得批准，BBP-418可能成为美国首个针对LGMD2I/R9的改变疾病进程的疗法。基于FDA的罕见儿科疾病认定，BridgeBio还可能获得优先审评凭证。
本公告基于新闻稿声明，并不表示对其声明的任何认可。BBP-418的成功和其获批潜力取决于正在进行的临床试验结果和监管审查过程。
在其他近期新闻中，BridgeBio Pharma报告了其药物开发管线的重要更新。基于PROPEL 2临床试验结果，该公司的口服药物候选infigratinib获得FDA突破性疗法认定，用于治疗儿童软骨发育不全。同时，公司宣布终止BBP-631基因疗法项目，预计将节省超过5000万美元的研发费用。
与此同时，BridgeBio开发的用于治疗Canavan病的基因疗法BBP-812在CANaspire I/II期试验取得积极结果后，获得FDA再生医学先进疗法认定。此外，该公司成立了名为GondolaBio的合资企业，由投资者财团提供3亿美元投资，旨在加速新疗法的开发。
包括BMO Capital、H.C. Wainwright、Piper Sandler、Oppenheimer、Mizuho和TD Cowen在内的分析师公司对BridgeBio保持积极评级。这些支持是基于公司研究性药物acoramidis的最新进展，以及encaleret和infigratinib即将发布的III期数据。
公司还在寻求另一种ATTR-CM治疗药物Acoramidis的批准，FDA可能会召开咨询委员会会议讨论该药物。这些最新进展突显了BridgeBio Pharma在药物开发和监管流程方面的积极参与。
InvestingPro洞察
BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO)在LGMD2I/R9治疗的FORTIFY研究中最近取得的里程碑与InvestingPro的一些有趣财务洞察相一致。该公司的市值为46.9亿美元，反映了投资者对其潜力的信心。
InvestingPro数据显示，截至2023年第二季度的过去十二个月，BridgeBio的收入为2.1912亿美元，同期收入增长率高达3761.22%。这一显著增长可能归因于公司在药物开发管线（包括BBP-418）方面的进展。
然而，值得注意的是，BridgeBio尚未盈利，过去十二个月的营业收入为-5.0299亿美元。这对处于开发阶段的生物制药公司来说并不罕见，因为它们在将产品推向市场之前通常会产生大量研发费用。
InvestingPro提示强调，分析师预计本年度销售额将增长，这与公司在临床试验方面的进展相一致。此外，BridgeBio的流动资产超过短期债务，为其进行昂贵的临床试验提供了财务灵活性。
对于希望深入了解BridgeBio财务状况和增长前景的投资者，InvestingPro提供了5个额外的提示，可能为公司的潜力提供有价值的洞察。
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