北卡罗来纳州达勒姆 - 基因编辑技术领导者Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL)宣布已提交临床试验申请(CTA),准备开始PBGENE-HBV的1期研究。PBGENE-HBV是一种开创性的体内基因编辑疗法,旨在潜在治愈慢性乙型肝炎。这标志着公司的一个重要里程碑,该公司正利用其专有的ARCUS平台开发针对一系列疾病的基因编辑治疗方法。
CTA的提交对Precision BioSciences来说是一个关键性的里程碑,因为该公司正在寻求解决世界上最普遍的公共卫生问题之一。根据世界卫生组织的数据,全球估计有3亿人患有慢性乙型肝炎。公司首席执行官Michael Amoroso强调了Precision团队的奉献精神,以及监管申请在推进慢性乙型肝炎临床开发阶段方面的重要性。
PBGENE-HBV旨在消除cccDNA(乙型肝炎病毒复制的关键来源),并使肝细胞中整合的HBV DNA失活。临床开发高级副总裁兼负责人Murray Abramson博士指出,目前的治疗方法仅为慢性乙型肝炎患者提供1-3%的功能性治愈机会,突显了PBGENE-HBV的潜在影响。
Precision BioSciences计划在11月美国肝病研究学会会议之前分享最终临床候选药物安全性数据和1期试验的详细信息。作为PBGENE-HBV全球战略的一部分,该公司还在按计划提交额外的监管申请,预计将在11月AASLD年会之前提供更多更新。
乙型肝炎仍然是美国发病率和全球死亡率的重要原因,肝硬化、肝衰竭或肝癌等并发症占HBV相关死亡的大部分。PBGENE-HBV直接消除cccDNA和使整合的HBV DNA失活的方法可能导致功能性治愈,为慢性乙型肝炎患者带来新的希望。
本文信息基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中,基因编辑公司Precision BioSciences宣布对其临床领导团队进行重大调整,并收到Imugene Limited的1300万美元可转换票据付款。公司的重组旨在加强其传染病和肝炎项目,Murray Abramson博士被任命为临床开发高级副总裁兼负责人。同时,John Fry被任命为战略临床顾问,专注于肝炎。这些发展是Precision BioSciences推进其基因编辑疗法战略努力的一部分。
Precision BioSciences还被纳入Russell Microcap指数,首席执行官Michael Amoroso认为这将提高公司在全球投资者中的知名度。该公司在乙型肝炎治疗方面取得了进展,公布了其PBGENE-HBV候选药物的有前景的临床前数据。此外,Precision BioSciences最近完成了对其高级领导团队的私人股票销售,筹集了30万美元用于持续的研发工作。
在合作伙伴关系方面,Precision BioSciences的合作伙伴iECURE的基因疗法候选药物ECUR-506获得了FDA快速通道资格。这些是Precision BioSciences在推进基因编辑疗法方面的最新进展。
InvestingPro洞察
随着Precision BioSciences (NASDAQ: DTIL)推进其创新的PBGENE-HBV疗法进入临床试验,投资者可能会从InvestingPro的财务指标和提示中获得额外的背景信息。
根据InvestingPro数据,Precision BioSciences的市值为6547万美元,反映了其在生物技术板块中作为较小参与者的地位。该公司的收入增长值得注意,截至2024年第二季度,季度收入增长152.15%,表明其运营势头强劲。
一个InvestingPro提示强调,该公司持有的现金多于债务,这对于资助即将进行的临床试验和研究活动可能至关重要。随着公司进入PBGENE-HBV资源密集型的临床阶段,这种财务稳定性尤为重要。
另一个相关的InvestingPro提示指出,Precision BioSciences在过去十二个月内实现盈利,市盈率为2.67。这种盈利能力可能为公司投资于乙型肝炎疗法开发提供一些财务缓冲。
然而,投资者应该意识到,该股票价格出现波动,过去一个月下跌了16.82%。这种波动性可能反映了生物技术公司在监管过程中推进新型疗法所固有的风险。
对于那些有兴趣进行更深入分析的人,InvestingPro提供了6个额外的提示,可能为Precision BioSciences的财务健康和市场地位提供进一步的洞察。
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