CELEBRATION, Fla. - 罕见病治疗公司Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA)今天宣布，FDA批准了MIPLYFFA (arimoclomol)用于治疗尼曼-匹克C型病(NPC)。MIPLYFFA是FDA批准的首个NPC治疗药物，适用于与miglustat联合使用，治疗2岁及以上儿童和成人的神经系统症状。
FDA的决定基于一项为期12个月的安慰剂对照试验和一项为期48个月的开放标签扩展研究。试验显示，与单独使用miglustat的患者相比，MIPLYFFA与miglustat联合使用在12个月时可以阻止疾病进展。
NPC是一种罕见的进行性神经退行性疾病，美国已知病例约900例。它会导致严重的身体和认知障碍，在此次批准之前，没有FDA批准的治疗方法。
Zevra还随着药物批准获得了罕见儿科疾病优先审查凭证。公司推出了AmplifyAssist™患者支持计划，提供保险教育、共付额援助和治疗管理等资源。
MIPLYFFA胶囊每天口服三次，将在8至12周内在美国商业上市。剂量根据体重从47 mg到124 mg不等。
这项批准标志着NPC患者和医学界的重大进展。Zevra将于周一举行电话会议和网络直播，讨论这项批准。
本文基于Zevra Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Zevra Therapeutics获得了FDA对其治疗罕见遗传疾病药物的重大批准，这标志着公司的一个重要里程碑。这是该特定疾病首次获得此类批准，为受影响的患者和家庭带来了新的希望。在金融领域，Canaccord Genuity修订了对Zevra Therapeutics的展望，在近期融资后降低了目标价格，但维持买入评级。尽管如此，该公司预计2025年在美国实现首次商业销售，2026年可能在欧洲市场推出。
Roth/MKM也维持Zevra股票的买入评级，理由是试验结果令人鼓舞。这些临床试验包括arimoclomol的2/3期试验，该药物正在研究用于尼曼-匹克C型病。该公司的乐观情绪因arimoclomol可能在近期获得FDA批准而得到加强。
在2024年第二季度财报电话会议上，Zevra Therapeutics报告净收入为440万美元，净亏损为1990万美元，同时成功进行了公开发行，筹集了约6450万美元。公司还强调继续进行celiprolol的III期试验，并为可能推出arimoclomol和OLPRUVA做准备。这些是Zevra Therapeutics致力于解决罕见疾病板块未满足医疗需求的最新进展。
InvestingPro洞察
鉴于Zevra Therapeutics最近获得FDA对MIPLYFFA的批准，投资者和利益相关者正密切关注公司的财务状况和股票表现。根据InvestingPro的数据，Zevra目前的市值约为4.02亿美元。尽管有利好消息，分析师仍表示担忧，预计销售额将下降，本年度净收入也将下降。这些预测可能与推出新药的高成本以及罕见病治疗的小众市场有关。
InvestingPro数据显示，Zevra的市净率高达12.38，这可能表明股票目前的估值高于公司的净资产价值。此外，截至2024年第二季度的过去12个月，Zevra的营业利润率为-315.77%，亏损严重。这可能表明公司在研发方面投入巨大，以及将MIPLYFFA推向市场的相关成本。
从积极的方面来看，Zevra在过去三个月内实现了79.59%的价格总回报率，分析师也上调了对未来期间的盈利预期。这种乐观情绪可能反映了投资者对MIPLYFFA长期潜力和公司产品线的信心。对于有兴趣深入了解的投资者，还有更多InvestingPro提示可用，提供了关于Zevra财务指标和股票表现的进一步见解。
对于那些希望做出明智决策的人，InvestingPro提供了关于Zevra Therapeutics的12个额外提示，可在https://cn.investing.com/pro/ZVRA访问。这些提示可能为评估公司在这一重要监管里程碑后的前景提供宝贵指导。
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