RADNOR, Pa. - 专注于开发癫痫疾病治疗方案的Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS)即将发布其药物ZTALMY®(ganaxolone)用于治疗结节性硬化症(TSC)患者的关键第三期试验数据。TSC是一种可导致严重神经系统问题和难治性癫痫的遗传疾病。TrustTSC试验的顶线数据预计将在2024年第四季度上半年公布,计划于2025年4月提交补充新药申请(NDA)。
TrustTSC试验表现出良好前景,中断率仅为6.2%,约93%的参与者进入开放标签延长阶段。进一步增强信心的是,进入长期延长阶段的第二期试验参与者在两年内癫痫发作频率中位数减少56%。
真实世界索赔数据凸显了新疗法的重大需求,约26%的TSC患者尝试并失败了三种或更多抗癫痫药物。鉴于此,Marinus正在为潜在的美国上市做准备,等待FDA批准,并预计专利局将很快授予ganaxolone新的知识产权,涵盖其滴定方案,有效期延长至2042年9月。
公司仍有望实现2024全年ZTALMY净产品收入指引,介于3300万至3500万美元之间。公司还继续投资扩大ZTALMY的生产能力,为CDKL5缺陷障碍适应症的全球上市和潜在的TSC扩展做准备,目标是在美国TSC上市后18个月内实现盈利。
Marinus还计划将ZTALMY的开发扩展到其他发育性和癫痫性脑病,临床试验计划于2025年下半年开始,取决于TSC顶线数据。此外,公司计划在2025年第四季度提交一种新型口服ganaxolone前药的研究性新药申请。
Marinus的财务前景保持稳定,2024年预计支出范围为1.35亿至1.4亿美元,包括股票薪酬。截至2024年6月30日,公司的现金储备为6470万美元,预计可支持运营至2025年第二季度。
本文基于Marinus Pharmaceuticals的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Marinus Pharmaceuticals报告第二季度净产品收入显著增长,达800万美元,主要来自其旗舰产品ZTALMY。公司正计划在2025年下半年为TSC潜在推出ZTALMY,目标是在上市后12至18个月内实现盈利。Marinus还在准备与FDA举行C类会议,讨论ganaxolone的研究终点和设计。
TD Cowen维持对Marinus的买入评级,强调公司来自Ztalmy的800万美元收入和6500万美元的现金储备。该公司还期待即将公布的TSC治疗第三期试验结果。此外,Marinus成功挑战了Ovid Therapeutics此前持有的静脉注射ganaxolone专利。
尽管本季度税前净亏损为3580万美元,但Marinus对其战略保持信心,并有望实现2024年的收入指引,目标净产品收入在3300万至3500万美元之间。这些是Marinus Pharmaceuticals的近期发展。
InvestingPro洞察
随着Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS)为ZTALMY®的开发和潜在商业化的关键时刻做准备,投资者和行业观察者正密切关注公司的财务健康状况和市场表现。根据InvestingPro数据,Marinus的市值为8813万美元,反映了市场对公司的当前估值。尽管过去一年股价大幅下跌,但最近一个月出现强劲回报,表明投资者情绪可能发生转变。
公司的收入增长显著,截至2024年第二季度的过去十二个月收入增长16.56%,2024年第二季度季度收入增长更是达到了32.48%。这表明Marinus正在扩大其财务基础,这对于投资生产能力和为潜在产品上市做准备可能至关重要。
InvestingPro提示强调,分析师已上调了即将到来的期间的盈利预期,这可能表明对公司未来表现的信心。然而,他们也指出Marinus正在迅速消耗现金,毛利率较低,截至2024年第二季度的过去十二个月毛利率为-221.93%。此外,分析师预计公司今年不会盈利,这与公司关于美国TSC上市后18个月内预期盈利的指引一致。
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